Relay Therapeutics 因 2 期试验病灶缩小 60% 股价飙升

Relay Therapeutics Inc. 报告称，其实验性药物 zovegalisib 缩小了 60% 的罕见血管疾病患者的病灶。这一关键数据的发布验证了其精准医学平台，并对这种遗传性疾病的现有疗法发起了挑战。

“这些数据首次证明了 PI3Kα 突变选择性抑制对血管畸形患者的前景，”Relay Therapeutics 研发总裁 Don Bergstrom 在一份声明中表示，并强调了该药物改变治疗模式的潜力。

来自 ReInspire 研究中 20 名可评估患者的初步 2 期数据显示，12 周时的体积反应率为 60%，95% 的患者出现了病灶缩小。至关重要的一点是，没有患者因副作用而停止治疗。未观察到与非选择性 PI3Kα 抑制剂相关的常见毒性，如严重皮疹和口腔溃疡。

这些积极结果将 zovegalisib 定位为美国估计 17 万名 PIK3CA 驱动的畸形患者的潜在同类最佳疗法，这是一个几乎没有有效选择的市场。在这一罕见病领域的成功也可能降低该药物在另一项正在进行的针对 PIK3CA 突变乳腺癌的 3 期试验中更大商业机会的风险。

差异化特征

Zovegalisib 被设计为 PI3Kα 的突变选择性抑制剂，PI3Kα 是驱动这些疾病中异常组织生长的激酶。这与 sirolimus 或诺华公司 (Novartis AG) 的 Vijoice (alpelisib) 等现有疗法形成鲜明对比，后者选择性较低，会抑制野生型（健康）版本的 PI3Kα，从而导致更沉重的副作用负担，限制了其长期使用。

试验数据支持了这种差异化特征，显示 zovegalisib 即使在接受过重度预治疗的人群中也有效；入组患者中有 72% 此前接受过 sirolimus 和/或 alpelisib。此外，89% 的研究者和 79% 的患者在 12 周时报告了整体临床改善。Relay 目前正在招募扩展队列的患者，以进一步确定最佳慢性剂量。

本文仅供参考，不构成投资建议。