REGENXBIO赢得FDA支持，首个MPS II基因疗法有望获批

REGENXBIO公司周一表示，美国食品药品监督管理局（FDA）将重新考虑批准其用于治疗亨特综合征（Hunter syndrome）的实验性基因疗法，推翻了四个月前的拒绝决定，为该罕见脑部疾病的首个一次性治疗方案扫清了道路。

这家总部位于马里兰州罗克维尔的公司在一份声明中称，FDA确认无需进行额外研究，并将以加速审批的方式，在加快的时限内审查来自CAMPSIITE研究的现有长期数据。REGENXBIO预计将于2026年第三季度重新提交生物制剂许可证申请（BLA）。

"此次与FDA达成一致，对受MPS II影响的患者和家庭来说是一个重要里程碑，"一位公司发言人表示。"我们致力于以最快速度为这一群体带来首个基因疗法。"

NAVSUNLI（也称为clemidsogene lanparvovec-sngl和RGX-121）是一种一次性基因疗法，用于治疗黏多糖贮积症II型（Mucopolysaccharidosis type II），这是一种主要影响男孩的超罕见神经退行性疾病。该病又称亨特综合征，由艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶缺乏引起，导致进行性认知能力下降和器官损伤。虽然武田药品工业株式会社的酶替代疗法Elaprase已存在，但它无法穿过血脑屏障，使得该病的神经系统形式缺乏有效治疗。CAMPSIITE研究评估了NAVSUNLI通过将功能性IDS基因直接递送至脑细胞来阻止认知衰退的能力。

据STAT News报道，FDA此次态度逆转，是特朗普政府任命的多位领导人在辞职或被解雇后，该机构一系列明显转变中的最新一例。上周，UniQure公司表示，其被允许提交此前遭FDA拒绝的亨廷顿病基因疗法申请。这一趋势表明，监管机构对罕见神经系统疾病基因疗法的立场正在转变——此类疗法历来面临较高的审批障碍。

REGENXBIO更广泛的研发管线包括针对杜氏肌营养不良症的RGX-202（正处于III期试验阶段），以及与艾伯维（AbbVie Inc.）合作开发的针对湿性年龄相关性黄斑变性的ABBV-RGX-314。据Seeking Alpha报道，湿性AMD项目可能在2026年第四季度触发1亿美元的里程碑付款。该公司的NAV AAV平台——利用腺相关病毒载体递送治疗基因——支撑着以上所有三个项目，也是驱动公司估值的核心技术。

据MarketWatch报道，REGENXBIO股价闻讯上涨，延续了此前关于FDA态度转变的报道所引发的涨势。四个月前首次遭拒后该股曾大幅下跌，当时市场对公司的基因疗法战略及其应对FDA不断变化的监管框架的能力产生了疑虑。

对投资者而言，FDA的认可消除了一项重大的监管不确定性，并加速了潜在获批的时间线。如果获得批准，NAVSUNLI将占据一个尚无获批基因疗法替代品的市场，代表着巨大的商业机会。REGENXBIO当前的估值反映了其管线存在的二元风险：一旦成功获批，股价将有望大幅重估；而若再次遭拒，则可能引发市场对公司基因疗法平台可行性的质疑。

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