丽晶生物基因疗法在试验中达到 93% 的表达率，向竞争对手发起挑战

丽晶生物公司 (Regenxbio Inc., 代码：RGNX) 报告称，其治疗杜氏肌营养不良症的基因疗法 RGX-202 在关键的 III 期试验中实现了 93% 的微肌营养不良蛋白表达。这一疗法旨在提高安全性和疗效，从而对萨雷普塔治疗公司 (Sarepta Therapeutics) 已获批的疗法构成潜在挑战。

“RGX-202 是首个在研发中的杜氏基因疗法，证明了微肌营养不良蛋白表达与功能改善之间具有显著的统计学相关性，这是该领域的一个里程碑式突破，”丽晶生物首席医学官史蒂夫·帕科拉 (Steve Pakola) 博士表示。

这项名为 AFFINITY DUCHENNE 的试验达到了具有极高统计学意义的主要终点 (p<0.0001)，在 30 名接受评估的患者中，93% 的患者微肌营养不良蛋白表达量超过了 10%。该疗法耐受性良好，报告了两起严重不良事件——一例亚急性心肌炎和一例无症状肝损伤，两例均已得到处理和解决，未留下持久影响。

这些积极的数据降低了该项目的风险，并为丽晶生物寻求 FDA 加速批准铺平了道路，其目标是在 2027 年上市。成功后，RGX-202 将成为萨雷普塔 Elevidys 的直接竞争对手。后者曾面临安全性方面的质疑，这可能使丽晶生物能够夺取杜氏治疗市场的巨大份额。

差异化方法

RGX-202 是一种腺相关病毒 (AAV) 基因疗法，旨在向肌肉细胞输送一种新型微肌营养不良蛋白，从根本上解决杜氏肌营养不良症的病因。与萨雷普塔疗法中的微肌营养不良蛋白不同，丽晶生物的设计是唯一包含 C-末端结构域的，该结构域已被证明对保护和维持肌肉功能至关重要，且更接近天然存在的肌营养不良蛋白。公司相信，这种差异化设计结合主动的免疫抑制方案和高纯度制造，有助于提升该疗法的安全性和疗效表现。

财务状况与研发管线

在公布试验数据的同时，丽晶生物报告 2026 年第一季度净亏损 9010 万美元。营收从去年同期的 8900 万美元下降至 640 万美元，主要原因是索吉斯玛 (Zolgensma) 在美国的专利到期。索吉斯玛是利用丽晶生物技术开发并由诺华销售的疗法。截至本季度末，该公司拥有 1.505 亿美元现金，并表示这足以支撑其运营至 2027 年初。这一资金储备尚未计入其合作伙伴艾伯维 (AbbVie) 可能在 2026 年第二季度支付的 1 亿美元里程碑付款，双方在视网膜疾病基因疗法 sura-vec 上开展了合作。

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