关键要点：
- Praxis 报告其癫痫药物 elsunersen 在针对 SCN2A-DEE 儿童的关键试验中将癫痫发作减少了 77%。
- 该药物组的所有患者均表现出睡眠和运动功能改善等其他益处，而安慰剂组则没有相关报告。
- 该公司报告没有发生与药物相关的严重不良事件，增强了其未来监管审查的安全性配置文件。
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Praxis 股价在癫痫药物减少 77% 癫痫发作后大幅飙升
Praxis Precision Medicines 宣布，在针对患有罕见遗传病儿童的一项试验中，其癫痫药物 elsunersen 经安慰剂调整后的癫痫发作减少了 77%。
Praxis Precision Medicines 在一份声明中表示：“我们很高兴看到 EMBRAVE A 部分取得的显著且一致的结果，显示每月癫痫发作减少了 77%，并实现了疾病改善。”
EMBRAVE A 部分试验显示，71% 接受 elsunersen 治疗的患者癫痫发作减少了 50% 以上。此外，100% 的用药患者在睡眠、运动功能和注意力方面都有所改善，而安慰剂组则没有改善。
这些积极数据显著降低了 Praxis 管道中一项关键资产的风险，预计该公司将与监管机构进行沟通。这些结果可能为 SCN2A 发育性及癫痫性脑病（DEE）的新疗法铺平道路，这是一种医疗需求高度未被满足的疾病。
该公司报告没有发生与 elsunersen 相关的治疗突发或严重不良事件，这是一个关键发现，增强了该药物在向潜在监管机构提交申请时的形象。在研究的开放标签扩展期中，观察到了长达一年的持续获益。
elsunersen 极具阳性的临床试验数据预计将显著提高投资者对 Praxis Precision Medicines (PRAX) 的信心。这一突破可能带来未来的监管批准和商业化，代表着公司的主要价值催化剂。下一步将是与美国食品药品监督管理局（FDA）讨论 elsunersen 的后续推进路径。
本文仅供参考，不构成投资建议。