Passage Bio 因基因疗法 2 期数据前景乐观而股价上涨

Passage Bio 的基因疗法候选药物 PBFT02 与额叶痴呆（FTD）的自然进展相比，减缓脑萎缩的比例超过 90%，这对于目前尚无获批疗法的神经退行性疾病来说是一个重大进展。受此消息推动，该公司股价大幅上涨。

“这些结果代表了 FTD 患者迈出的重要一步，提供了有意义地改变这种破坏性疾病进程的潜力，”Passage Bio 首席医学官 Mark Forman 医学博士表示，“我们对这些数据感到备受鼓舞，并期待与监管机构讨论接下来的步骤。”

于 2026 年 4 月 20 日公布的 1/2 期 upliFT-D 试验更新中期数据显示，PBFT02 给药后，患者六个月时的脑容量中位增加了 0.2%，而自然史对照组的预期下降幅度为 2.3%。此外，作为神经退行性疾病关键生物标志物的血浆神经丝轻链（NfL）水平在接受治疗的患者中保持稳定。

这些积极数据为 Passage Bio 及其基因疗法平台提供了急需的动力。对于投资者而言，这降低了 PBFT02 临床路径的风险，并增加了最终提交生物制品许可申请（BLA）的可能性。该公司拥有可维持至 2028 年的现金流，以资助进一步的开发。

竞争格局

额叶痴呆是神经退行性疾病研究中的一个竞争激烈领域。虽然 Passage Bio 的结果前景看好，但它面临着其他开发 FTD 疗法公司的竞争，包括 Alector (ALEC) 和 Denali Therapeutics (DNLI)。Alector 的 lecanemab 正处于后期临床试验阶段，尽管它针对的是不同的途径。FTD 治疗市场的年规模预计超过 10 亿美元。

后续步骤

Passage Bio 计划在 2026 年下半年与美国食品药品监督管理局（FDA）接触，讨论 PBFT02 的注册路径。该公司还将在即将举行的医学会议上展示 upliFT-D 试验的更多数据。

本文仅供参考，不构成投资建议。