OSE Immunotherapeutics 受益于合作伙伴获得第二个 FDA 孤儿药认定

OSE Immunotherapeutics SA (OSE) 的地位在合作伙伴 Veloxis Pharmaceuticals Inc. 获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 2026 年第二个 pegrizeprument 孤儿药认定后得到加强，此次认定针对的是预防心脏移植排斥反应。在此之前，该药物已于 1 月获得预防肝移植排斥反应的类似授权。

“Pegrizeprument 预计将具有双重作用机制，它既能直接阻断 CD28 介导的 T 细胞激活，又能间接允许 CTLA-4 介导的免疫抑制功能，”OSE Immunotherapeutics 在详细阐述该药物潜力的声明中表示。

FDA 将孤儿药地位授予针对美国患病人数少于 20 万人的疾病的药物。这一认定提供的激励措施包括临床试验的税收抵免，以及获批后为期七年的市场独占权。Pegrizeprument 是一种单克隆抗体片段，通过阻断 CD28 介导的 T 细胞激活（器官排斥的关键步骤）起作用，且不会干扰具有免疫抑制作用的 CTLA-4 通路。

对于 OSE Immunotherapeutics 而言，该认定降低了一项关键合作资产的风险，并在潜在上市前提高了其商业价值。根据 2021 年的许可协议，虽然 Veloxis 负责开发和商业化成本，但 OSE 有权获得未来的里程碑付款和特许权使用费，这使得该药物的成功成为这家法国生物技术公司直接且低成本的利好因素。

双重作用免疫抑制剂

Pegrizeprument（也称为 VEL-101 或 FR104）代表了移植免疫学中的一种靶向方法。与一些具有更广泛作用的常规免疫抑制剂不同，它专门针对 CD28 共刺激通路。该通路对于导致器官排斥的效应 T 细胞的激活至关重要。

通过阻断 CD28，该药物旨在防止免疫系统攻击移植器官。至关重要的是，它在起作用的同时不会阻断 CTLA-4，这是一种有助于维持免疫耐受的蛋白质。与针对性较弱的疗法相比，这种选择性机制可能提供更好的安全性以及更持久的保护。

OSE 的合作伙伴模式

这一进展凸显了 OSE Immunotherapeutics 的战略：即推进其在免疫肿瘤学和免疫炎症领域的研发管线，然后将资产与大型公司合作进行后期开发和商业化。OSE 最初研发并开发了 pegrizeprument，随后于 2021 年 4 月将其所有移植相关适应症授权给 Veloxis。

这种模式使 OSE 能够专注于其早期研究的核心优势，同时利用合作伙伴的资金和物流规模将药物推向市场。该公司内部项目的现金跑道尚未披露。像 pegrizeprument 这样合作伙伴资产的成功，为其发现平台提供了非稀释性资金和验证。

本文仅供参考，不构成投资建议。