诺华罕见肌肉疾病药物早期试验成功，验证了120亿美元的Avidity收购赌注

诺华（Novartis AG）周四表示，其实验性药物delpacibart braxlosiran（del-brax）在一项1/2期研究中降低了与面肩肱型肌营养不良症（FSHD）相关的两种血液标志物，验证了这家瑞士制药商在RNA靶向疗法上高达120亿美元的赌注。

诺华神经科学与基因疗法开发全球负责人Nazem Atassi在一份声明中表示："我们目前正在评估生物标志物与临床数据的整体情况，并期待与全球监管机构展开讨论。"

这项90名患者参与的试验在三个队列中测试了两种剂量的del-brax与安慰剂的对比。接受该药物的患者显示出KHDC1L水平降低——这是一种由驱动FSHD病理的DUX4基因调控的生物标志物——以及肌酸激酶（肌肉损伤标志物）水平下降。公司表示，其安全性特征与先前结果一致。

杰富瑞（Jefferies）分析师Michael Leuchten在报告中写道，这些数据"至少部分验证了诺华收购Avidity的决定"。诺华股价周四早盘上涨约3%。

Del-brax是一种反义寡核苷酸偶联物，旨在沉默DUX4基因，该基因在FSHD患者中表达异常。这种疾病会导致面部、肩部、手臂及其他部位出现进行性肌无力，在美国和欧盟估计影响4.5万至8.7万人。目前尚无任何能够改善病情的治疗方法。

诺华于2025年10月通过以120亿美元收购Avidity Biosciences获得了该药物。这笔交易带来了三款AOC候选药物，包括用于治疗1型强直性肌营养不良症的del-desiran——数据预计于2026年下半年公布——以及用于杜氏肌营养不良症的del-zota，目前正处于中期开发阶段。

该公司计划与全球监管机构讨论1/2期研究结果。一项评估del-brax对肌肉力量及10米步行跑步测试影响的后期研究现已开始招募患者。

这一积极结果巩固了诺华在罕见神经肌肉疾病领域的地位，并可能为其开辟加速获批的路径。投资者将关注今年晚些时候del-desiran的数据，这将成为AOC平台的下一催化剂。

本文仅供参考，不构成投资建议。