Moleculin 报告 90 名 AML 患者使用 Annamycin 未见心脏毒性

Moleculin Biotech Inc. 报告称，其主要候选药物 Annamycin 在对 90 名复发性/难治性急性骨髓性白血病 (AML) 患者的汇总分析中显示，没有临床显著的心脏毒性。这一发现可能克服传统蒽环类药物的主要安全性障碍，并解决经过多重前期治疗的人群中关键的未满足需求。

“这些数据进一步增强了 Annamycin 作为一种差异化蒽环类药物的临床理论依据，它有潜力克服 AML 治疗中最重大的障碍之一，”Moleculin 董事长兼首席执行官 Walter Klemp 在一份声明中表示。

该分析由克利夫兰医学中心的心脏肿瘤实验室进行，并详细记录在 2026 年欧洲血液学协会 (EHA) 大会的摘要中，共审查了五项已完成试验的数据。在 78 名拥有可验证治疗前后射血分数数据的患者中，零病例出现临床显著的左心室功能不全。审查还发现，平均射血分数保持稳定，较高的累积剂量与心脏功能下降之间没有联系。

这些发现对于 Annamycin 在 R/R AML 领域的发展至关重要，在该市场中，患者通常接触过具有心脏毒性的一线疗法（如柔红霉素）。通过展示良好的安全性，Moleculin (Nasdaq: MBRX) 旨在将 Annamycin 定位为在 venetoclax 方案失败后的可行选择，而该细分领域目前缺乏有效的治疗手段。

差异化的 AML 治疗方法

Annamycin 是下一代蒽环类药物，这是一类广泛用于治疗白血病的高效化疗药物。然而，它们的使用通常受到累积、剂量依赖性心脏毒性的限制。Moleculin 设计 Annamycin 的初衷是避免可能限制疗效的多药耐药机制，同时对分子进行工程化处理使其不具心脏毒性。EHA 数据显示，即使剂量超过传统终生限制，其安全性依然良好，这为该预期设计提供了强有力的临床支持。

该公司已启动了一项名为 MIRACLE 的 3 期关键自适应设计研究，以评估 Annamycin 与阿糖胞苷 ("AnnAraC") 联合治疗 R/R AML 的效果。在此之前，一项成功的 1B/2 期研究根据 FDA 的反馈给予了公司进入后期试验的信心。除 AML 外，Moleculin 还在开发用于软组织肉瘤肺转移的 Annamycin，并推进其他管线候选药物，包括用于脑肿瘤的免疫调节剂 WP1066 和抗代谢物 WP1122。

尽管心脏安全性数据是一个重大进展，但该公司在前瞻性陈述中指出，完成临床试验仍需大量额外融资，且调查结果尚需长期随访和进一步的监管审查。

本文仅供参考，不构成投资建议。