Mesoblast 将针对 1.5 万名患者市场开展 Ryoncil 治疗 DMD 的临床试验

Mesoblast Limited 已获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 的临床试验申请 (IND) 许可，将开始其细胞疗法 Ryoncil 治疗杜氏肌营养不良症的注册性试验，从而在美国开启一个拥有 1.5 万名儿科患者的潜在新市场。

该公司在声明中表示：“这项新的注册性试验建立在 Ryoncil® 已证实的儿童安全性、DMD 临床前模型的疗效证据以及 FDA 批准的制造工艺基础之上。”

Ryoncil 是一种间充质基质细胞 (MSC) 疗法，也是同类产品中首个获得 FDA 批准的。它目前获准用于 12 岁以下患有类固醇难治性急性移植物抗宿主病 (SR-aGvHD) 的儿童。该公司正与“杜氏肌营养不良症家长项目”合作，协助临床试验的招募工作。

IND 许可是 Mesoblast 迈出的重要一步，可能开启新的收入来源并提振投资者信心。对于一家专注于异体细胞药物的公司而言，扩大已获批产品的应用范围是其增长的关键战略。

杜氏肌营养不良症是一种罕见且致命的遗传性疾病，会导致进行性肌肉无力。目前尚无治愈方法。

间充质基质细胞是多能细胞，可以分化为多种细胞类型，并在减轻炎症和促进组织修复方面显示出潜力。

虽然该公司引用了临床前 DMD 模型中的疗效证据，但尚未披露具体的响应率数据。即将进行的注册性试验对于确立该新适应症的明确临床获益至关重要。

随着试验的推进，Mesoblast 的股票（纳斯达克代码：MESO）将受到密切关注。DMD 试验的成功不仅将为患者提供新的治疗选择，还将验证 Mesoblast MSC 平台的更广泛潜力。

本文仅供参考，不构成投资建议。