强生 IMAAVY 获 FDA 优先审评，用于治疗罕见血液病，审评时间缩短 4 个月

强生公司（纽交所代码：JNJ）周一宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）授予其 IMAAVY 的补充生物制品许可申请优先审评资格。该药物是治疗温抗体型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）的潜在同类首创疗法，wAIHA 这种疾病在每 8,000 人中就有 1 人受到影响。

“这一指定凸显了 wAIHA 的严重性、危及生命的特性，以及 IMAAVY 一旦获批，通过为患者提供具有临床意义的疗效来帮助解决关键的未满足需求的潜力，”强生公司自身抗体和风湿病领域负责人 Leonard L. Dragone 医学博士、哲学博士表示。

优先审评将 FDA 的审评时间从标准的 10 个月缩短至约 6 个月。此次审评得到了关键性 2/3 期 ENERGY 研究积极结果的支持。临床试验表明，与安慰剂组相比，更多接受 IMAAVY 治疗的患者实现了持久的血红蛋白反应（定义为血红蛋白浓度在 28 天内至少达到 10 g/dL），并表现出疲劳感的改善。

目前，FDA 尚未批准任何针对 wAIHA 的治疗方法，这是一种罕见且危及生命的疾病，患者的免疫系统会破坏自身的红细胞。目前的标准治疗涉及未经批准的皮质类固醇和广谱免疫抑制剂。IMAAVY 的获批将为每年每 10 万人中约有 1 至 3 例新诊断病例的患者提供靶向治疗。

IMAAVY 的作用机制

IMAAVY (nipocalimab-aahu) 是一种免疫选择性疗法，通过阻断新生儿 Fc 受体 (FcRn) 发挥作用。此作用可降低循环中的免疫球蛋白 G (IgG) 抗体水平，包括在 wAIHA 中导致红细胞破坏的致病性自身抗体，同时保留其他关键的免疫功能。

监管路径与其他适应症

FDA 此前曾于 2019 年 7 月授予 IMAAVY 治疗 wAIHA 的快速通道资格，并于 2019 年 12 月授予其孤儿药地位。该药物已获准用于治疗成人和青少年的全身型重症肌无力。强生公司还正在研究 nipocalimab 用于一系列其他由自身抗体和同种异体抗体驱动的疾病。

优先审评使强生公司处于更快推出首个 wAIHA 获批疗法的轨道上，从而解决明确的未满足医疗需求。投资者将关注 FDA 在大约 6 个月后做出的最终决定，这可能为该款已上市药物开辟新的市场。

本文仅供参考，不构成投资建议。