FDA 拒绝脑出血药物 GTx-104 后，Grace Therapeutics 股价下跌

Grace Therapeutics Inc.（纳斯达克股票代码：GRCE）收到美国食品药品监督管理局 (FDA) 针对其脑出血药物 GTx-104 发出的完整回复函，信中列出了三个缺陷领域，并暂停了该药物的上市进程。

“我们对支持我们新药申请 (NDA) 提交的稳健数据集充满信心，并且 FDA 指出的 CMC 问题可以在我们的重新提交中得到成功解决，”Grace Therapeutics 首席执行官 Prashant Kohli 在一份声明中表示。

FDA 的拒绝信强调了与化学、制造和控制 (CMC) 相关的突出项目，包括产品包装的浸出物数据以及合同制造商的制造缺陷。该机构还提到需要进行非临床产品毒理学风险评估，但并未要求额外的临床数据。

这一决定对于这款本有望成为 40 多年来首个针对动脉瘤性蛛网膜下腔出血 (aSAH) 的新疗法来说是一个重大挫折，该病症每年影响约 4.25 万名美国住院患者。该公司将向 FDA 请求举行 A 类会议，以明确未来的发展路径。

此次拒绝正值 FDA 监管环境趋严之际，该机构最近拒绝了 Replimune Group 和 Disc Medicine 等公司的药物申请。该机构还通过发布经过删减的 CRL 增加了透明度，据最近的一份公民请愿书称，此举在制药行业引起了批评，认为可能造成竞争损害和公众困惑。

临床试验数据达到主要终点

Grace Therapeutics 的申请得到了 STRIVE-ON 试验的支持，该试验将 GTx-104 与口服尼莫地平进行了对比。该试验达到了其主要终点，使用 GTx-104 的患者临床显著低血压事件减少了 19%（28% 对比 35%）。

数据还显示，GTx-104 组中 54% 的患者维持了 95% 或更高的相对剂量强度，而口服尼莫地平组仅为 8%，这表明药物暴露更加一致。然而，GTx-104 组有 8 例死亡，而口服尼莫地平组为 4 例，尽管经判定均与药物本身无关。

GTx-104 是一种新型的尼莫地平注射制剂，旨在用于静脉滴注。它的目标是提供更一致的药物输送，并避免在昏迷或吞咽困难的 aSAH 患者中常见的口服给药问题。

由于面临更加严格的 FDA，Grace Therapeutics 的 CRL 延长了药物开发商的不确定期。随着投资者重新评估 GTx-104 的获批时间表，这次拒绝使股价面临大幅下跌的风险。Grace Therapeutics 的下一个催化剂将是其计划与 FDA 举行的 A 类会议的结果。

本文仅供参考，不构成投资建议。