Key Takeaways:
Dyne Therapeutics 正按计划在本季度为其杜氏肌营养不良症 (DMD) 药物 z-rostudirsen 寻求美国加速批准。此前新数据显示，该药物使患者体内的抗肌萎缩蛋白恢复至接近正常水平的 10%，这在肌肉萎缩疾病治疗领域迈出了重要一步。
“继去年年底获得积极的一线数据后，我们正继续加大力度，支持 z-rostudirsen 可能在 2027 年第一季度于 DMD 领域上市，”Dyne 总裁兼首席执行官 John Cox 在声明中表示，“我们感谢 FDA 在 BLA 提交前的合作会面，我们就计划提交的 BLA 内容达成了一致。”
这家处于临床阶段的公司报告 2026 年第一季度净亏损 1.209 亿美元，合每股亏损 0.73 美元，而去年同期亏损为 1.154 亿美元。截至季度末，Dyne 持有 9.722 亿美元的现金和有价证券，预计可支持运营至 2028 年初。研发费用降至 1.009 亿美元，而为潜在上市做准备的行政成本则增长 53%，达到 2,440 万美元。
z-rostudirsen 计划中的监管提交和潜在的 2027 年上市，为 Dyne 的核心资产开辟了清晰的前景。由于现金储备可延伸至 2028 年第二个候选药物的预期上市，只要获得 FDA 批准，该公司就有望从一家处于研发阶段的生物技术公司转型为商业实体。
Dyne 的信心源于与美国食品药品监督管理局 (FDA) 举行的积极的 BLA 提交前会议。公司计划在 2026 年第二季度为适用于外显子 51 跳跃的 DMD 患者申请 z-rostudirsen 的加速批准。
此次提交将得到 1/2 期 DELIVER 试验长期数据的支持。在接受治疗至少一年的四名受试者中，未经调整的抗肌萎缩蛋白产量平均达到正常水平的 9.48%，较基线的 0.52% 有了大幅提升。抗肌萎缩蛋白是 DMD 患者缺失的关键蛋白，恢复该蛋白是治疗的首要目标。Dyne 计划在与 FDA 就设计达成一致后，于 2026 年第二季度启动全球验证性 3 期试验。
Dyne 还在推进其第二个核心候选药物 z-basivarsen，用于治疗 1 型强直性肌营养不良 (DM1)。公司在 ACHIEVE 试验的注册队列中已达到 60 名受试者的招募目标，并预计在本季度招募截止时将超过这一数字。
该队列的数据预计于 2027 年第一季度公布，并将成为 2027 年第三季度初提交加速批准 BLA 的基础。这一时间表旨在实现在 2028 年第一季度于美国潜在上市。与此同时，Dyne 已于 2026 年 3 月启动了 z-basivarsen 的全球验证性 3 期 HARMONIA 试验。
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