Key Takeaways:
- Aficamten在治疗非梗阻性肥厚型心肌病（nHCM）的III期ACACIA-HCM试验中达到了双重主要终点，症状改善的p值为0.021。
- 该药物在最大运动能力方面表现出统计学上的显著改善，经安慰剂调整后的pVO2增加了0.67 mL/kg/min (p=0.003)。
- 尽管临床结果积极，但由于10%的用药患者左室射血分数（LVEF）低于50%，Cytokinetics股价在公告后下跌了3.1%。
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Cytokinetics心衰药物达到III期临床目标 股价仍下跌3%
(P1) Cytokinetics, Incorporated (纳斯达克股票代码: CYTK) 宣布，其针对aficamten治疗非梗阻性肥厚型心肌病 (nHCM) 的关键性III期试验达到了两项主要终点，尽管如此，受此消息影响，该公司股价仍下跌了3.1%。
(P2) “非梗阻性HCM患者目前尚无获批疗法来治疗与该疾病相关的潜在心肌收缩力过强。我们希望ACACIA-HCM能改变这一现状，这是首个证明非梗阻性HCM患者在运动能力和症状负担方面具有统计学显著改善的临床试验，” Cytokinetics研发执行副总裁Fady I. Malik医学博士、博士表示。
(P3) ACACIA-HCM研究显示，堪萨斯城心肌病问卷临床摘要评分 (KCCQ-CSS) 较安慰剂有统计学显著改善，最小二乘均值差为3.0 (p=0.021)，表明患者报告的症状负担有所减轻。该试验还达到了另一个关于最大运动表现 (pVO2) 的主要终点，与安慰剂相比差异为0.67 mL/kg/min (p=0.003)。关键次要终点（包括NYHA心功能分级的改善和生物标志物NT-proBNP的降低）也均以高统计学显著性 (p<0.001) 达成。
(P4) 积极的数据使aficamten有望成为nHCM的潜在“首创” (first-in-class) 疗法，而目前尚无针对该病根本原因的获批疗法。然而，市场反应因安全性数据而受到抑制。数据显示，10%服用aficamten的参与者经历了左室射血分数 (LVEF) 降至50%以下的情况，而安慰剂组仅为1%。
ACACIA-HCM试验是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，共有516名参与者入组。患者接受aficamten或安慰剂治疗长达72周。公司报告称，试验期间未发现新的安全信号。然而，两名服用aficamten的参与者经历了与LVEF降至50%以下相关的心力衰竭严重不良事件，且3%的用药患者因LVEF降至40%以下而中断了治疗。
Aficamten目前以MYQORZO®为商品名销售，用于治疗另一种疾病——梗阻性肥厚型心肌病 (oHCM)，它是一种心脏肌球蛋白抑制剂，旨在降低心肌的收缩力过强。
这些结果为监管讨论提供了明确路径，有可能将aficamten的适应症扩展到更广泛的患者群体。Cytokinetics计划在即将举行的医学会议上展示ACACIA-HCM的全部结果，并与美国食品药品监督管理局 (FDA) 进行讨论。
本文仅供参考，不构成投资建议。
