Cullinan Therapeutics 的 AML 药物 CLN-049 获 FDA 孤儿药认定

Cullinan Therapeutics Inc. (Nasdaq: CGEM) 的在研急性髓系白血病治疗药物 CLN-049 已获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 授予的孤儿药认定。

Cullinan Therapeutics 首席医学官 Jeffrey Jones 表示：“FDA 授予 CLN-049 孤儿药认定，不仅强调了复发或难治性急性髓系白血病患者对新疗法的迫切需求，也突显了这种 FLT3 靶向 T 细胞接合剂的潜力。”

孤儿药认定授予针对在美国患病人数少于 20 万人的罕见疾病的疗法。该认定提供研发激励措施，包括税收抵免、豁免某些 FDA 用户费，以及如果药物获批，将在美国享有为期 7 年的市场独占权。CLN-049 旨在针对表达 FLT3 的白血病细胞，无论其突变状态如何。

这一认定为该候选药物增添了动力。针对该疾病的预后通常较差，复发或难治性患者的五年生存率仅为 10% 或更低。CLN-049 此前已获得 FDA 快速通道认定，随着临床试验的推进，其研发时间表有望缩短。

急性髓系白血病是成年人中最常见的急性白血病形式，美国每年约有 2.2 万例新诊断病例。CLN-049 是一种 T 细胞接合疗法，旨在与癌细胞上的 FLT3 和 T 细胞上的 CD3 结合，引导免疫系统攻击白血病。

Cullinan 目前正在通过两项 1 期试验研究该药物：一项是在复发/难治性 AML 或骨髓增生异常综合征患者中进行的剂量递增研究 (NCT05143996)，另一项是针对具有可测量残留病灶的 AML 患者的研究 (EUCT 2023-506572-27-00)。

AML 治疗领域近期动作频频。2026 年 5 月，FDA 批准了 Taiho Oncology 的 Inqovi，这是一种适用于不符合强化化疗条件的新诊断 AML 患者的全口服联合疗法。另外，SELLAS Life Sciences 正在推进其候选药物 SLS009，在一项针对高风险 AML 患者的 2 期研究中进行评估。

虽然肿瘤产品线是主要重点，但 Cullinan 也在开发自身免疫性疾病疗法。该公司近期展示了 CLN-978 的初步 1 期数据，这是一种用于治疗类风湿性关节炎和系统性红斑狼疮的 T 细胞接合剂。

CLN-049 的孤儿药地位有助于降低临床路径风险，并突显其在高度短缺市场中的潜力。投资者现在将关注正在进行的 1 期研究的初步数据，作为该项目的下一个关键进展。

本文仅供参考，不构成投资建议。