Clinuvel 获得 EMA 关于 300 名患者关键性白癜风 III 期试验的指导建议

(P1) Clinuvel Pharmaceuticals 获得了欧洲药品管理局 (EMA) 关于其 SCENESSE® 药物治疗白癜风的关键性 III 期试验的最终科学建议，该项涉及 300 名患者的研究计划于 2026 年下半年开始。

(P2) “对话持续了一年，但最终促成了该机构采取一次性立场，他们现在完全了解 SCENESSE® 项目以及白癜风治疗的可能预期结果，”Clinuvel 全球临床事务总监 Emilie Rodenburger 博士表示。

(P3) CUV107 研究将使用 T-VASI50 作为主要终点，该指标衡量除手足外全身复色率达到 50% 或以上的患者比例。一个关键的次要终点 F-VASI75 将评估头颈部 75% 或以上的复色情况。EMA 建议应优先考虑深色皮肤（Fitzpatrick IV-V-VI 型）患者。

(P4) EMA 的指导为 SCENESSE® 在白癜风领域的应用提供了更清晰的监管路径。白癜风影响高达 2% 的人口，且针对广泛性病变尚无获批疗法。该机构将采用“证据总量”法，结合患者报告的预后和影像学证据，这可能支持未来的上市许可申请。

试验设计与终点

经过一年多的讨论，这份科学建议巩固了 CUV107 研究的设计。该试验将对比 SCENESSE® 联合窄谱中波紫外线 (NB-UVB) 光疗与单纯 NB-UVB 疗法的效果。

EMA 强调“证据总量”，意味着虽然 T-VASI50 是主要终点，但它不会是有效性的唯一决定因素。评估还将重点考量患者视角（通过五项整合的患者和医生调查获取）以及复色的影像学证据。这种方法承认了可见变化对患者的重要性，特别是对于这种对生活质量有显著影响的疾病。

市场与患者影响

白癜风是一种皮肤疾病，其特征是产生色素的细胞逐渐丧失，导致皮肤出现白斑。据估计，它影响了全球 0.5% 至 2% 的人口。受影响皮肤与未受影响皮肤之间的对比在肤色较深的人群中最为明显，使疾病更易被察觉，并往往增加心理社会负担。EMA 建议首先关注这一患者群体的做法承认了这一未被满足的医疗需求。

SCENESSE® (afamelanotide) 已在欧洲、美国、以色列和澳大利亚获批用于预防成人红细胞生成性原卟啉症 (EPP) 患者的光毒性。白癜风试验的成功将显著扩大该药物的市场规模。

尽管 EMA 的指导不具约束力，但它是减少 Clinuvel 监管不确定性的关键一步。该公司的下一个重大催化剂将是 2026 年下半年启动 CUV107 研究，届时投资者将关注 T-VASI50 和 F-VASI75 终点的最终数据。

本文仅供参考，不构成投资建议。