Biohaven的opakalim在癫痫试验中将无癫痫发作时间延长3倍

Biohaven的opakalim在一项针对特发性全身性癫痫的安慰剂对照概念验证研究中，将第二次全身性癫痫发作的中位时间从47天延长至141天，提升了3倍。

"令人瞩目的不仅仅是opakalim能够控制癫痫发作——更在于它没有带来那些影响癫痫患者生活质量和用药依从性的沉重副作用，"Biohaven研发医学总监兼癫痫研发主管杰森·勒纳表示。

在这项27名受试者的试验中，33%使用opakalim的患者完成了24周双盲阶段且未出现第二次全身性强直-阵挛发作，而安慰剂组这一比例为0%。20%的患者在整个研究期间完全无癫痫发作。在一项针对100多名难治性局灶性癫痫患者的开放标签扩展研究中，opakalim在任意连续六个月内实现了54%的应答率——即患者癫痫发作频率减少至少50%。

Opakalim的耐受性特征可能赋予其商业优势。IGE研究中未报告嗜睡、头晕、疲劳或记忆障碍病例——而在一项长期研究中，超过三分之一的竞品Kv7激活剂使用者会出现这些副作用。Biohaven预计将在2026年下半年公布支持上市所需的首项针对难治性局灶性癫痫的关键性2/3期研究的顶线结果。

差异化的安全性特征

根据Biohaven的演示报告，在局灶性癫痫开放标签研究中，5%的opakalim患者出现头晕，而竞品Kv7激活剂的扩展研究中这一比例为25%。嗜睡、疲劳和记忆障碍的发生率均不超过5%。该公司将这一特征归因于opakalim对Kv7.2/7.3异源通道的选择性，而对GABA受体的活性极低。

KCNQ2-DEE同情用药

一名患有KCNQ2发育性癫痫性脑病的9岁男孩，在FDA授权的单例患者同情用药方案下转为使用opakalim，在六个月时仍保持临床稳定。过夜脑电图显示，癫痫发作次数较基线减少50%。该患者此前尽管同时使用三种抗癫痫药物（包括一种第一代Kv7激活剂），仍每日出现强直性癫痫发作。

市场前景

Opakalim已在多项试验中对1000多名受试者进行了研究。该药物每日服用一次，无需剂量滴定，相比现有疗法具有潜在优势。Biohaven正在开展两项针对难治性局灶性癫痫的2/3期随机、双盲、安慰剂对照研究，评估opakalim作为辅助疗法的效果。

如果获得批准，差异化的安全性数据将使opakalim有望在癫痫市场中占据份额。投资者将关注2026年下半年的2/3期顶线数据，这将决定其良好的耐受性特征能否转化为注册性疗效。

本文仅供信息参考，不构成投资建议。