Arvinas 获 FDA 批准首款 PROTAC 药物，无进展生存期提升 138%

Arvinas Inc. (Nasdaq: ARVN) 的癌症药物 Vepdegestrant 获得了美国食品药品监督管理局 (FDA) 的里程碑式批准。这是全球首个获批的基于 PROTAC 蛋白质降解技术的疗法，在一项关键临床试验中使无进展生存期延长了 138%。

“VEPPANU 的获批对 Arvinas 而言是一项具有定义意义的成就，它反映了我们十多年来专注工作的结晶，即成功将我们的 PROTAC 科学转化为首个获批疗法，”Arvinas 总裁兼首席执行官 Randy Teel 博士在声明中表示。

Vepdegestrant（商品名 VEPPANU）获批用于治疗在接受过至少一种内分泌疗法后病情进展，且携带 ESR1 突变的 ER 阳性、HER2 阴性晚期或转移性乳腺癌成年患者。在 VERITAC-2 试验中，携带此类突变的患者使用 Vepdegestrant 的中位无进展生存期为 5.0 个月，而使用标准治疗药物氟维司群的患者仅为 2.1 个月。Vepdegestrant 组的客观缓解率为 19%，几乎是氟维司群组 (4%) 的五倍。

此次获批验证了 Arvinas 的整个 PROTAC 平台，该平台利用人体自身的细胞机制来摧毁致病蛋白质。在发布该消息的同时，Arvinas 及其合作伙伴辉瑞公司 (NYSE: PFE) 宣布与 Rigel Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: RIGL) 就 Vepdegestrant 达成独家全球授权协议。该交易包括 8500 万美元的首付款和最高 3.2 亿美元的未来里程碑付款，外加阶梯式特许权使用费。

根据协议条款，Rigel 将接管全球开发和商业化工作。Arvinas 和辉瑞将首先收到 7000 万美元，并在完成交接活动后额外收到 1500 万美元。Rigel 还将为目前正在进行的开发活动支付高达 4000 万美元的费用。这笔交易使 Arvinas 能够增强资产负债表。截至 2026 年 3 月 31 日，该公司报告的现金和有价证券为 6.149 亿美元，其认为这足以支持运营至 2028 年下半年。

FDA 的这一决定支持了 Arvinas 更广泛的蛋白质降解剂管线的潜力。关键项目包括针对帕金森病的 ARV-102、针对 KRAS 突变癌症的 ARV-806，以及其他几个处于早期开发阶段的肿瘤和罕见病候选药物。

Vepdegestrant 的获批标志着 Arvinas 技术平台的风险大大降低。投资者现在的关注点将转向 Rigel 的成功商业化发布，以及 Arvinas 管线资产在 2026 年全年的后续数据。

本文仅供参考，不构成投资建议。