Agios将在EHA发布一项镰状细胞病关键试验的新数据

Agios Pharmaceuticals Inc. (纳斯达克股票代码：AGIO) 于5月12日宣布，将在第31届欧洲血液学协会 (EHA) 大会上发布其207名患者参与的mitapivat治疗镰状细胞病3期RISE UP试验的详细结果。该数据已被选入6月13日的杰出全体摘要会议。

Agios首席医疗官兼研发负责人Sarah Gheuens医学博士、博士在一份声明中表示：“提交mitapivat sNDA代表了镰状细胞病群体的一个重要里程碑，他们迫切需要能够解决这种致衰性和致命疾病关键潜在方面的新疗法。”她指出，sNDA得到了显示该药物改善血红蛋白并减少溶血的数据支持。

这项全球性的、安慰剂对照的RISE UP试验达到了其两个主要终点之一。Mitapivat在血红蛋白反应方面表现出统计学上的显著改善，其定义为血红蛋白较基线增加1.0 g/dL或更多。然而，它在另一个主要终点——年化镰状细胞疼痛危象发生率方面未达到统计学显著性，尽管观察到了下降。

这些数据为Agios已经向美国食品药品监督管理局 (FDA) 提交的、旨在获得加速批准的补充新药申请 (sNDA) 奠定了基础。如果获得批准，mitapivat可能成为首个治疗镰状细胞病的口服丙酮酸激酶 (PK) 激活剂，该疾病在美国影响约10万人。

Mitapivat是一种口服PK激活剂，旨在通过增加ATP水平来改善红细胞健康。在RISE UP研究中，207名患者按2:1的比例随机接受每日两次100毫克mitapivat或安慰剂，持续52周。据该公司称，获得血红蛋白反应的患者在疼痛危象、相关住院治疗和疲劳方面也看到了具有临床意义的获益。

Agios已根据FDA的加速路径申请批准，该路径要求进行确认性临床试验以核实临床获益。该公司已与FDA就该试验的设计达成一致，该试验将评估该药物在约159名患者中减少输血负担的能力。Agios预计将在2026年第三季度收到sNDA提交受理和审查时间表的通知。

在EHA上的展示是Agios在潜在的美国获批前建立临床支持的关键步骤。投资者将密切关注FDA在2026年第三季度对sNDA提交的反馈，将其视为下一个重大催化剂。

本文仅供信息参考，不构成投资建议。