Agios 地中海贫血药物获欧盟批准，目标锁定四大关键市场

Agios Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ:AGIO) 已获得欧盟委员会的上市授权，批准其药物 PYRUKYND（mitapivat）用于治疗患有各种形式地中海贫血的成年贫血患者，使其成为欧盟首个针对这一广泛患者群体的疗法。

“在四个关键市场——美国、沙特阿拉伯、阿拉伯联合酋长国以及现在的欧盟获得批准，验证了这种新型药物的变革潜力，”Agios 首席执行官 Brian Goff 在一份声明中表示。

此次批准是基于两项 3 期临床试验（ENERGIZE 和 ENERGIZE-T）的积极结果，这两项试验分别评估了该药物在非输血依赖型和输血依赖型患者中的疗效。在美国，该药物以 AQVESME 的名称销售用于治疗地中海贫血，并在其上市后的首个季度产生了 242 份新处方，显示出强劲的早期需求。

这一决定为 Agios 开启了一个巨大的新市场，该公司预计该药物的峰值销售额将达到 10 亿美元。公司已与 Avanzanite Bioscience B.V. 达成合作，在欧洲范围内商业化并分销 PYRUKYND，据估计，欧洲约有 1.8 万至 2.3 万人患有这种罕见的血液疾病。

基于 3 期临床数据的广泛标签

地中海贫血是一种遗传性疾病，会破坏血红蛋白的产生，导致严重贫血及其他并发症。欧盟的批准涵盖了 α- 和 β-地中海贫血，无论患者是否需要定期输血。

米兰大学临床项目首席研究员 Maria Domenica Cappellini 博士表示：“3 期临床结果证明了 PYRUKYND 减轻这一负担并改善患者预后的潜力，无论其基因型或输血状态如何。”

针对 194 名非输血依赖型患者的 ENERGIZE 研究达到了其主要终点，即血红蛋白浓度持续升高。针对 258 名输血依赖型患者的 ENERGIZE-T 研究达到了其主要终点，即输血红细胞单位数量减少 50% 或更多。

研发管线扩张

此次批准进一步巩固了 mitapivat 作为 Agios 罕见血液病战略基石的地位。该公司近期已向美国食品药品监督管理局 (FDA) 提交了一份补充新药申请，旨在将 mitapivat 的用途扩展到另一种遗传性血液疾病——镰刀型细胞贫血症。该申请正在加速批准途径下进行评审，预计将在未来几个月内做出决定。

欧盟的批准标志着 mitapivat 作为 Agios 关键商业资产的势头日益强劲。投资者目前正关注其欧洲合作伙伴 Avanzanite 的销售增长情况，以及 FDA 对镰刀型细胞贫血症申请的即将做出的决定。

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