AB Science 的 ALS 药物 Masitinib 显示生存获益提高 2 倍

AB Science 报告称，其药物 Masitinib 使肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者的生存率提高了 2 倍，从发病起 5 年生存率达到 42.3%。

根据公司新闻稿，这些发表在预印本服务器 medRxiv 上的数据来自该公司进行的剂量为 4.5 mg/kg/day 的 2b/3 期 AB10015 研究。

该研究强调，接受 Masitinib 治疗的长期存活者中位总生存期为 121 个月，与欧洲抗击 ALS 网络 (ENCALS) 模型对该群体预测的 42 个月相比，增加了 79 个月。对于在功能完全丧失前开始治疗的患者，发病后的 5 年生存率达到了 52.9%，凸显了早期干预的重要性。

在存活超过 5 年的患者中，49% 的人维持了令人满意的生活质量，即不需要呼吸机、胃造口术或轮椅等机械辅助。这表明该药物除了延长寿命外，还可以保留身体功能，这对于患有这种神经退行性疾病的患者来说至关重要。

积极的长期数据验证了 Masitinib 有望成为治疗这种缺乏有效手段疾病的突破性疗法。投资者现在将关注 AB Science 提交监管审批及潜在获准的后续步骤，这可能会开启一个巨大的市场。

本文仅供参考，不构成投资建议。