Sarepta Therapeutics Inc (SRPT) 收益

Sarepta Therapeutics, Inc. 是一家商業階段的生物製藥公司，致力於發現和開發治療罕見疾病的療法。該公司總部位於麻薩諸塞州劍橋市，目前擁有 1,372 名全職員工。該公司專注於通過發現和開發核糖核酸 (RNA) 靶向療法、基因療法和其他遺傳治療方式，以幫助治療罕見疾病的患者。公司已經開發出多種已批准的產品來治療杜氏肌肉營養不良症 (Duchenne)，並正在開發針對包括杜氏肌肉營養不良症、肢帶型肌肉營養不良症 (LGMDs) 以及其他神經肌肉和中樞神經系統 (CNS) 相關疾病和障礙等疾病的潛在治療候選藥物。公司已經開發並商業化了四種治療杜氏肌肉營養不良症的獲准產品：EXONDYS 51 (eteplirsen) 注射劑 (EXONDYS 51)、VYONDYS 53 (golodirsen) 注射劑 (VYONDYS 53)、AMONDYS 45 (casimersen) 注射劑 (AMONDYS 45) 和 ELEVIDYS。其研發產品線包括 40 多個處於不同發現階段、臨床前和臨床開發階段的項目。