Sionna Therapeutics, Inc. 是一家處於臨床階段的生技製藥公司。公司總部位於麻薩諸塞州的沃爾瑟姆,目前聘有41名全職員工。公司於2025年2月7日首次公開發行股票。該公司專注於囊性纖維化新型藥物的研究與開發。公司正在推進小分子藥物的研發,這些分子被設計用於修復位於核苷酸結合域1(NBD1)中的F508del基因突變所導致的缺陷。公司目前正對其兩種高活性NBD1穩定劑SION-719和SION-451進行I期臨床試驗,評估在健康受試者中單次和多次遞增劑量的安全性、耐受性和藥代動力學(PK)特徵。此外,公司還正在開發一系列囊性纖維化跨膜傳導調節因子(CFTR)調節劑,旨在與其NBD1穩定劑協同作用,改善CFTR功能。公司產品組合還包括Galicaftor(SION-2222)和SION-2851,它們是針對TMD1的CFTR校正劑;SION-109是一種針對ICL4的CFTR校正劑;Navocaftor(SION-3067)則是一種處於臨床階段的CFTR門控活性增效劑。