Design Therapeutics Inc (DSGN) 財務

Design Therapeutics, Inc.是一家生物技術公司，開發針對嚴重退化性疾病的療法。該公司總部位於加州卡爾斯巴德，目前有54名全職員工。該公司於2021年3月26日上市。該公司致力於GeneTACT分子的研究與開發，這是一種小分子基因靶向嵌合治療候選藥物，旨在通過解決由遺傳性核苷酸重複擴增突變引起的疾病的根本原因，達到改變疾病進程的效果。其弗里德希氏共濟失調（FA）項目專注於開發一種能改變疾病進程的治療方法。DT-216是為克服導致FA的FXN轉錄損傷而開發的，目前處於第一階段臨床試驗。該公司也在開發DT-216，以實現更高的暴露量和長期用藥來治療FA，稱為DT-216P2，該藥物使用相同的藥物成分DT-216。其FECD項目專注於開發一種可能改變疾病進程的FECD治療藥物DT-168，目前處於第一階段臨床試驗。其亨丁頓舞蹈症（Huntington's Disease）項目專注於開發一種可能改變疾病進程的HD治療方法。