BioMarin Pharmaceutical Inc (BMRN) 收益

BioMarin Pharmaceutical, Inc. 從事開發和推廣針對嚴重且危及生命的罕見疾病與醫療狀況的療法。該公司總部位於加州聖拉斐爾，目前擁有 3,040 名全職員工。該公司擁有八種商業化療法以及臨床和臨床前階段的產品線。其商業化產品包括 Vimizim（elosulfase alpha）、Naglazyme（galsulfase）、Palynziq（pegvaliase-pqpz）、Brineura（cerliponase alfa）、Aldurazyme（laronidase）、Roctavian（valoctocogene roxaparvovec）、Kuvan（sapropterin dihydrochloride）和 Voxzogo（vosoritide）。Vimizim 是一種用於治療 MPS IVA（一種溶酶體儲積疾病）的酶替代療法。Roctavian 是一種腺相關病毒（AAV5）載體基因療法，旨在恢復嚴重 A 型血友病患者第八凝血因子的血漿濃度。其主要臨床項目包括 Vosoritide、BMN 333、BMN 390、BMN 351、BMN 349 和 INZ-701。其後期階段的酶替代療法 INZ-701 正在開發中，用於治療 ENPP1 缺乏症。