Beam Therapeutics Inc (BEAM) 收益

Beam Therapeutics, Inc. 是一家生物技術公司，致力於建立精準基因藥物的整合平台。該公司總部位於麻薩諸塞州劍橋市，目前有 483 名全職員工。公司於 2020 年 2 月 6 日首次公開發行股票（IPO）。該公司的基因編輯技術系列以鹼基編輯（base editing）為核心，這項技術旨在針對特定基因組序列進行精確、可預測且高效的單鹼基改變，同時不造成去氧核糖核酸（DNA）的雙股斷裂。其主要研發項目包括針對鐮刀型紅血球疾病和第一型抗胰蛋白酶缺乏症（alpha-1 antitrypsin deficiency），以及其他遺傳疾病的治療計劃。其主要項目包括 BEAM-101、工程化幹細胞抗體配對逃避療法（ESCAPE）、BEAM-302 和 BEAM-301。BEAM-101 是一種患者專用的自體造血幹細胞（HSC）研究性療法。ESCAPE 是一種可能不具基因毒性的造血幹細胞移植方法。BEAM-302 是一種以肝臟為目標的鹼基編輯試劑脂質奈米顆粒配方，旨在通過一次性治療來修正 E342K 點突變（PiZZ 基因型）。