Agios Pharmaceuticals Inc (AGIO) 財務

Agios Pharmaceuticals, Inc. 是一家生物製藥公司，致力於研究引擎、多種新穎且處於臨床前開發階段的試驗性療法。公司總部位於麻薩諸塞州劍橋市，目前僱用 486 名全職員工。该公司于 2013 年 7 月 24 日首次公開發行股票。公司專注於為患有罕見疾病患者開發並提供變革性療法。公司已推出首款針對丙酮酸激酶（PK）缺乏症成人患者的首創型丙酮酸激酶（PK）活化劑，這是首款可改變疾病的治療方法，用於治療致殘性溶血性貧血。其產品組合中的主打候選藥物 PYRUKYND（mitapivat）是一種對野生型與突變型丙酮酸激酶（PK）酶均具活化作用的藥物，有望用於治療溶血性貧血。此外，公司也在開發一種新型 PK 活化劑 tebapivat，潛在適應症包括低風險骨髓增生異常症候群（LR MDS）及溶血性貧血；AG-181 是一種苯丙氨酸羥化酶（PAH）穩定劑，未來可能用於治療苯酮尿症（PKU）；以及 AG-236，這是一種從 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. 授權引進的 siRNA 藥物，靶向跨膜絲氨酸蛋白酶 6（TMPRSS6）基因，潛在適應症為真性紅細胞增多症（PV）。