Edgen Stock·Mar 16 2026, 13:26薩雷普塔治療公司已開始為其杜氏基因療法ELEVIDYS招募患者進行一項關鍵安全研究。該試驗旨在降低肝損傷風險，並說服FDA取消對其在非行走患者中使用上的商業限制，此舉有望顯著恢復該藥物的市場潛力。
薩雷普塔治療公司（NASDAQ:SRPT）於2026年3月16日宣布，已開始篩選並招募其ENDEAVOR研究的第8隊列患者。這項關鍵試驗將評估其基因療法ELEVIDYS在杜氏肌營養不良症（DMD）非行走患者中應用的增強型免疫抑制安全方案。該隊列計劃在美國招募約25名參與者。
該研究的設計直接針對已阻礙該療法的安全問題。參與者將在ELEVIDYS輸注前14天和輸注後12週接受免疫抑制劑西羅莫司。該試驗的主要終點是急性肝損傷（ALI）的發生率以及在12週時ELEVIDYS-抗肌萎縮蛋白表達的測量，為監管審查提供清晰的數據包。
這項臨床努力是針對美國食品藥品監督管理局（FDA）重大監管挫折的直接回應。此前，該機構限制了ELEVIDYS的商業標籤，在兩名接受治療的該群體個體死於急性肝衰竭後，將非行走患者排除在外。此舉旨在保護疾病更晚期的脆弱患者群體。
該限制的商業影響是即時且嚴重的。薩雷普塔的ELEVIDYS銷售額在2025年第三季度降至1.315億美元，較第二季度的2.82億美元大幅下降。通過證明新的西羅莫司方案可以減輕肝臟風險，薩雷普塔旨在向FDA提供必要數據，以恢復非行走人群的商業給藥，並挽回這一失去的收入來源。
分析師認為，這項研究是恢復該療法全部市場潛力的關鍵一步。William Blair的分析師稱，FDA於2025年11月批准該研究設計是“建設性的一步”，為擴大適應症標籤提供了“可行途徑”。如果試驗產生積極結果，薩雷普塔有望尋求標籤變更，分析師預計最早在2027年可能獲得批准。
這一前景得到了初步獨立研究的支持。範德堡大學醫學中心對六名在ELEVIDYS輸注前接受西羅莫司作為預防措施的DMD患者進行的追溯分析顯示，沒有患者出現急性肝衰竭。雖然樣本量較小，但這一結果為第8隊列方案提供了早期概念驗證，並增加了投資者對薩雷普塔戰略的信心。
