Edgen Stock·Mar 20 2026, 16:12Sarepta Therapeutics公司正尋求FDA對其兩款杜氏肌營養不良症藥物Amondys 45和Vyondys 53的全面批准。此前一項確認性研究未能達標，Sarepta現透過提交重新分析的試驗數據和真實世界證據來推進此項申請。這一高風險舉措旨在將其藥物目前的加速批准轉為傳統批准，從而確保其長期的營收來源。
Sarepta Therapeutics公司將於4月底前向美國食品藥品監督管理局（FDA）提交其杜氏肌營養不良症（DMD）藥物Amondys 45和Vyondys 53的全面批准申請。該公司正試圖將這些分別於2021年和2019年獲得的加速批准轉為傳統批准。此舉是在關鍵的ESSENCE確認性研究未能達到改善運動功能的主要終點之後進行的，該研究結果於去年公佈，被視為一項重大挫折。
為了支持新的申請，Sarepta重新分析了ESSENCE數據。在排除23名（約佔研究總人數的10%）據稱其數據受到COVID-19大流行影響的參與者後，結果達到了臨界統計顯著性（P=0.050）。這與最初對225名患者進行的全量研究分析結果（P=0.309，不具統計顯著性）相比，是一個顯著的變化。儘管FDA已同意審查此項申請，但此次修訂數據的充分性仍是監管機構面臨的一個關鍵問題。
Sarepta正透過從超過1,800名已商業使用這些療法的患者那裡收集到的大量真實世界證據來加強其申請。這些數據表明了正式試驗中未能捕捉到的顯著長期益處。具體而言，證據表明使用Vyondys 53治療可將夜間通氣需求推遲7.5年，而Amondys 45則顯示出肺功能下降速度顯著減緩的趨勢。
Sarepta聲稱，在其同類藥物組合中，真實世界數據顯示步行能力喪失可延緩三到四年，並帶來多年的生存益處。這種透過真實世界結果補充罕見病試驗結果的策略是該公司論點的核心。
在杜氏肌營養不良症等罕見病中，疾病進展差異巨大，有意義的功能性變化需要數年而非數月才能顯現。將真實世界數據與臨床發現結合起來，可以幫助我們更好地理解長期結果。
— Sarepta研發總裁Louise Rodino‑Klapac。
FDA的決定對Sarepta而言意義重大。獲得全面批准將確保Amondys 45和Vyondys 53未來的收入，並驗證該公司的開發策略。相反，如果被拒絕，則可能迫使這些藥物退出市場，對公司造成重大的財務和戰略打擊。此次監管推動發生在該公司面臨困境的時期：其另一款DMD基因療程Elevidys的銷售額不斷減弱，且首席執行官Doug Ingram計劃於年底離職。
