Edgen Stock·Mar 26 2026, 19:54Denali Therapeutics首次獲得美國食品藥品監督管理局批准其藥物Avlayah，這是一種治療罕見遺傳疾病亨特綜合症的突破性療法。該決定驗證了公司核心技術平台，並為這家生物技術公司開啟了新的商業篇章。
Denali Therapeutics（納斯達克股票代碼：DNLI）於2026年3月25日獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）的里程碑式加速批准，其藥物Avlayah（tividenofusp alfa-eknm）獲得通過。該決定標誌著公司向商業化實體轉型，並提供了近20年來亨特綜合症（MPS II）的首個新批准療法。Avlayah是一種酶替代療法，適用於患有神經系統表現的兒科患者。
此次批准使Denali能夠開始銷售其首款產品，為公司創造新的收入來源。亨特綜合症是一種罕見的遺傳疾病，美國約有500人受影響，全球約有2,000人，這代表了一個具有重大未滿足醫療需求的重點市場。Denali宣布將於3月25日美國東部時間下午12:30（UTC-5）舉行電話會議討論此次批准。
FDA的決定得到了1/2期臨床試驗數據的支持，這些數據顯示Avlayah對關鍵疾病生物標誌物具有強大的作用。該療法在治療的第24週時，使腦脊液（CSF）中的硫酸乙酰肝素從基線水平減少了91%。這一結果尤其重要，因為它通過成功穿透血腦屏障實現，而這正是治療神經系統疾病的長期挑戰。
這一成功是對Denali專有的TransportVehicle™ (TV)平台的重要驗證，該平台旨在將大型治療分子輸送到大腦。該平台的驗證可以降低Denali產品線中其他針對廣泛神經退行性疾病的候選藥物的風險。
這一里程碑驗證了我們的TransportVehicle平台及其克服長期以來將生物藥物輸送到血腦屏障的挑戰的潛力，旨在改變廣泛神經退行性疾病的治療。
— Ryan Watts，博士，Denali Therapeutics聯合創始人兼首席執行官。
除了建立其首個商業收入來源外，Denali還獲得了一項重要的金融資產。在獲得批准的同時，FDA向公司授予了一張罕見兒科疾病優先審評券（PRV）。這些審評券可用於將未來藥物申請的FDA審評時間從標準的十個月縮短至六個月，也可以出售給其他製藥公司。歷史上，PRV的價格從數千萬美元到超過一億美元不等，為公司提供了非稀釋性資本來源。
Avlayah的持續批准可能取決於確證性2/3期試驗中臨床益處的驗證，該試驗目前正在招募參與者。然而，這一初步的綠燈建立了新的護理標準，並為Denali更廣泛的治療策略提供了關鍵的概念驗證。
