Edgen Stock·Feb 26 2026, 13:57基因療法產業正面臨由商業失敗和重大安全問題驅動的嚴重衰退。BioMarin決定將其旗艦藥物Roctavian撤出市場，以及Sarepta在患者死亡後領導層大調整，凸顯了高成本療法即使獲得監管批准後也面臨的生存危機，這給整個產業帶來了衝擊。
基因療法產業的商業可行性受到質疑，此前BioMarin於2月24日宣布將從全球市場撤回其血友病A療法Roctavian。這一決定迫使該公司確認約2.4億美元的庫存減記和資產減值損失。此次撤回是在該公司絕望但未能成功地為該療法找到買家之後進行的，該療法自獲批以來一直表現不佳。Roctavian在2024年僅實現全球收入2600萬美元，2025年也僅增至3600萬美元，這些數字遠不足以證明其運營成本的合理性。
這種備受關注的失敗並非孤立事件。去年2月，輝瑞在其350萬美元的血友病B基因療法Beqvez於2024年4月獲得FDA批准後不到一年就放棄了該藥，原因是自商業化以來沒有一名患者接受治療。同樣，羅氏在2025年對其基因療法部門Spark Therapeutics進行了“根本性重組”，此前其開創性療法Luxturna的銷售額在2023年暴跌59%。最明顯的例子是Bluebird Bio，這家一度備受推崇的先驅公司，其估值曾達到300億美元以上的峰值，但在其獲批療法未能產生可觀收入後，於2025年初被一家私募股權公司以區區2900萬美元收購。
除了產業的商業困境之外，一場日益深化的安全危機也隨之而來。2月25日，Sarepta宣布其任職近十年的首席執行官Doug Ingram辭職。此次領導層變動發生在其杜氏肌營養不良症（DMD）療法Elevidys經歷了災難性的一年之後，該療法每劑定價320萬美元。在2025年發生兩例患者死亡後，FDA對該藥物發布了黑框警告——其最嚴重的安全性警示——並限制了其使用。安全事件的後果抹去了投資者的信心，導致Sarepta的股價在過去一年中暴跌82%。
困擾Elevidys的安全問題是AAV基因療法更廣泛挑戰的症結所在，這些療法已被證實與肝毒性和危險的免疫反應有關。這個問題是全產業性的。2026年1月，REGENXBIO的兩種核心基因療法因一名五歲參與者出現癌症相關的嚴重不良事件，導致FDA暫停了其臨床試驗，此舉引發該公司股價單日下跌32%。數據顯示，風險正在升級，在2025年全年，基因療法領域平均每三個月發生一起患者死亡事件，使得安全性成為該產業未來的主要障礙。
