德納里治療表示首款藥物獲批後上市進度超預期

德納里治療公司（納斯達克股票代碼：DNLI）表示，其首款獲批藥物 AVLAYAH 在 3 月 24 日獲得針對兒童亨特氏綜合症的加速批准後，初始商業化應用正超出預期。

「從參與度和興趣的角度來看，我認為可以肯定地說，我們超出了預期，」德納里治療首席運營官兼首席財務官 Alexander Schuth 在美國銀行證券會議上表示。

公司已觀察到來自醫生的強烈興趣以及普遍順暢的報銷流程，首批非臨床試驗參與者的商業化患者已經開始接受治療。Schuth 指出，有一名患者在獲批後僅三周半就開始了治療。雖然德納里正在跟蹤患者入組表格，但目前尚未披露具體數字。

此次成功的上市對德納里而言是至關重要的一步，驗證了其血腦屏障轉運技術並打開了一個巨大的市場。AVLAYAH 旨在同時治療亨特氏綜合症的神經系統和全身症狀，這相對於目前的標準療法 ELAPRASE 具有關鍵優勢，後者年銷售額約 7 億美元，且無法穿透血腦屏障。

市場機會與研發管線

德納里將 AVLAYAH 及其針對聖菲利波綜合症的候選藥物 DNL126 視為總額 10 億美元的市場機會，Schuth 稱這一估計「相當保守」。公司已將 AVLAYAH 的定價設定在高於 ELAPRASE 的水平。目前的批准涵蓋了兒童患者，約佔亨特氏綜合症患者群體的 70%。德納里預計，根據其 2/3 期 COMPASS 驗證性研究的數據（預計明年年底公布），適用人群標籤可能會擴大到包括成人。

除亨特氏綜合症外，德納里還在推進廣泛的研發管線。公司相信其擁有足夠的數據在 2027 年提交 DNL126 治療聖菲利波綜合症的上市申請。公司還準備開展龐貝氏症的臨床研究，並預計在今年和明年公布針對帕金森氏症、tau 蛋白和額顳葉痴呆的合作夥伴項目的關鍵數據讀取。

AVLAYAH 的成功上市標誌著德納里的一次重大轉型，使其確立為一家商業階段的公司。投資者將關注首份銷售數據以及 COMPASS 研究的數據，以確認該藥物的長期潛力。

本文僅供參考，不構成投資建議。