BridgeBio 旗下 encaleret 獲美國 FDA 受理審查，PDUFA 目標日為 2027 年 5 月

美國 FDA 已受理 BridgeBio 就 encaleret 治療 ADH1 所提出的新藥申請（NDA），並將目標審查日期（PDUFA）訂為 2027 年 5 月 8 日，該公司表示。

BridgeBio 內分泌部門執行長 Ananth Sridhar 表示：「FDA 受理我們的 NDA，是對 encaleret 獨特臨床表現的有力認可，也讓 ADH1 患者群體邁出了重大的一步。」

第三期 CALIBRATE 試驗達到了所有預設的主要及關鍵次要療效終點，在無需補充鈣質與維生素 D 的情況下，使鈣離子感應受體驅動的疾病生物學指標恢復正常。該藥物同時展現出良好的安全性與耐受性。在歐洲內分泌學會年會及美國內分泌學會 2026 年年會上發表的數據顯示，該藥物可同時恢復血鈣與尿鈣平衡，並促進生理性副甲狀腺素生成。

ADH1 是一種遺傳性副甲狀腺功能低下症，由 CASR 基因的功能獲得型變異引起，導致低血鈣、高尿鈣及副甲狀腺素濃度異常偏低。症狀包括嚴重肌肉痙攣、癲癇、腎結石及腎衰竭。根據索賠數據，自 2023 年 10 月以來，美國已有超過 2100 人被確診為此症。FDA 已告知 BridgeBio，其不打算就該申請召開諮詢委員會會議。

副甲狀腺功能低下症協會執行董事 Patty Keating 表示：「長久以來，ADH1 一直是一種難以察覺的疾病，影響身體多個系統——從腎臟到神經系統再到肌肉——且往往多年未被識別。FDA 受理這項 NDA，對 ADH1 患者而言是一個真正的希望時刻。」

若獲核准，encaleret 將成為首款且唯一專門用於治療 ADH1 的藥物，對 BridgeBio 而言代表著潛在的暢銷機會。該公司目前正在招募 CALIBRATE-PEDS 試驗，這是一項針對兒童 ADH1 患者的註冊用第二/三期試驗，並計劃於今年夏末啟動 RECLAIM-HP 第三期試驗，針對慢性副甲狀腺功能低下症。BridgeBio 還計劃在 2026 年下半年向歐洲藥品管理局提交上市許可申請。

本次 NDA 獲受理，降低了 encaleret 監管路徑的不確定性。投資人將密切關注 2027 年 5 月 PDUFA 目標日前的最終決定，而未來若能擴展至慢性副甲狀腺功能低下症，則代表更廣泛的商業機會。

本文僅供資訊參考，不構成投資建議。