BridgeBio 在 150 名受試者的 acoramidis ATTR-CM 研究中完成首位患者給藥

BridgeBio Pharma 已在 ASCEND-ATTR 研究中完成首位受試者給藥，此為一項針對約 150 名甲狀腺素運載蛋白類澱粉樣心肌病變（ATTR-CM）成人患者的 acoramidis 3b/4 期研究。

俄勒岡健康與科學大學的 Ahmad Masri 醫學博士表示：「ATTRibute-CM CMR 子研究中的連續心臟影像學檢查，首次讓我們看到真正的訊號——TTR 穩定化所能做到的，不僅是延緩疾病進展，更可能讓心臟恢復功能並隨時間產生有利的重塑。ASCEND-ATTR 將使我們得以以前瞻性且更深入的方式，研究這些結構與功能上的變化。」

這項單臂、開放標籤研究將在 36 個月內每年進行心血管磁振造影（CMR）與心臟超音波檢查。主要終點為第 36 個月的 CMR 反應者狀態，依據左心室收縮功能相較基線值的改善情形判定。次要終點包括第 36 個月的 CMR 心臟功能、結構與類澱粉負荷量測量，以及第 12 個月與第 24 個月的超音波指標、循環生物標記與影像學評估。

此試驗建立在 3 期 ATTRibute-CM CMR 子研究的基礎上，該子研究顯示左心室質量指數、左心室每搏輸出量指數與左心室射出分率在第 30 個月時均較基線值出現平均改善，且部分患者出現類澱粉沉積消退的證據。根據 BridgeBio 的說明，acoramidis 是唯一一種選擇性小分子、口服給藥、近乎完全（≥90%）的甲狀腺素運載蛋白穩定劑。

Attruby（acoramidis）已獲核准用於治療成人 ATTR-CM，以降低心血管死亡與心血管相關住院風險。通報的不良反應包括腹瀉（11.6% 對比安慰劑組的 7.6%）與上腹部疼痛（5.5% 對比 1.4%）。BridgeBio 公布第二季營收為 2.437 億美元，其中 Attruby 貢獻 2.224 億美元。公司市值為 157.2 億美元。

該研究若能證明疾病消退的潛力，可望強化 acoramidis 在 ATTR-CM 市場中對抗輝瑞（Pfizer）tafamidis（Vyndaqel）的競爭地位。ATTRibute-CM CMR 子研究及其開放標籤延伸研究（與自然病史對照組比較）的更多數據，將於 2026 年歐洲心臟病學會（ESC）大會上發表。

截至 8 月 26 日，BridgeBio 股價為 80.40 美元，市銷率為 21.91 倍，低於其歷史中位數約 39.6 倍。GuruFocus 的 GF Value 指標估計每股內在價值為 148.10 美元，較目前股價高出約 46%。過去 12 個月內，內部人士出售了價值 1.302 億美元的持股，且未有內部人士買進紀錄；同時有 10 位頂級基金經理人持有 BBIO 部位，其中 7 位增持、3 位減持。

首位受試者給藥標誌著 acoramidis——該公司的主要營收驅動力——的臨床里程碑。投資人將關注 ESC 2026 大會的數據發表及 ASCEND-ATTR 後續的招募進度更新，作為下一個關鍵事件。

本文僅供參考，不構成投資建議。