Taysha Gene Therapies Inc (TSHA) Tài chính

Taysha Gene Therapies, Inc. là một công ty điều trị gen ở giai đoạn lâm sàng, lấy bệnh nhân làm trung tâm, chuyên phát triển và thương mại hóa các liệu pháp gen dựa trên virus adeno-associated (AAV) nhằm điều trị các bệnh đơn gen ở hệ thần kinh trung ương. Công ty có trụ sở chính tại Dallas, Texas và hiện có 73 nhân viên toàn thời gian. Công ty đã niêm yết lần đầu ra công chúng (IPO) vào ngày 24/09/2020. Chương trình lâm sàng chủ lực của công ty, TSHA-102, đang được phát triển để điều trị hội chứng Rett, một rối loạn thần kinh hiếm gặp. Công ty đang đánh giá TSHA-102 trong thử nghiệm lâm sàng REVEAL giai đoạn I/II trên đối tượng thanh thiếu niên và người lớn, đây là nghiên cứu đa trung tâm, mở nhãn, ngẫu nhiên, tăng liều và mở rộng liều đầu tiên trên người, nhằm đánh giá độ an toàn và hiệu quả ban đầu của TSHA-102 ở các bệnh nhân nữ từ 12 tuổi trở lên mắc hội chứng Rett. Công ty đã sở hữu quyền toàn cầu đối với chương trình điều trị gen bằng AAV9 liều nội tủy sống ở giai đoạn lâm sàng, TSHA-120, nhằm điều trị bệnh thần kinh trục khổng lồ (GAN). TSHA-105 là một liệu pháp thay thế gen đang được phát triển để điều trị thiếu hụt SLC13A5, một dạng rối loạn não động kinh hiếm gặp do gen lặn trên nhiễm sắc thể thường.