Giá Rocket Pharmaceuticals Inc (RCKT)

Rocket Pharmaceuticals, Inc. là một công ty công nghệ sinh học đang trong giai đoạn thử nghiệm lâm sàng, chuyên phát triển các phương pháp điều trị bằng liệu pháp gen cho các bệnh hiếm và nghiêm trọng ở trẻ em. Công ty có trụ sở chính tại Cranbury, New Jersey và hiện có 299 nhân viên toàn thời gian. Công ty đã niêm yết lần đầu trên thị trường chứng khoán vào ngày 18 tháng 2 năm 2015. Công ty hiện có hai chương trình đang trong giai đoạn lâm sàng và một chương trình tiền lâm sàng sử dụng virus adeno-associated (AAV) tại Hoa Kỳ, bao gồm các chương trình điều trị bệnh Danon (DD), một rối loạn liên quan đến lysosome ảnh hưởng đến nhiều cơ quan và dẫn đến tử vong sớm do suy tim; bệnh loạn nhịp tim do thiếu hụt Plakophilin-2 (PKP2-ACM), một rối loạn tim di truyền đặc trưng bởi tình trạng mất dần cơ tim, giãn buồng tim phải nghiêm trọng, loạn sản, mô cơ tim bị thay thế bởi mô mỡ và mô sợi, dễ dẫn đến loạn nhịp và tử vong đột ngột (RP-A601); và bệnh cơ tim giãn do đột biến gen BAG3 (BAG3-DCM), dạng phổ biến nhất của bệnh cơ tim, được đặc trưng bởi tình trạng thành tim ngày càng mỏng đi, khiến các buồng tim giãn ra và không thể bơm máu hiệu quả.