uniQure NV tham gia vào việc khám phá, phát triển và thương mại hóa các phương pháp điều trị gen đổi mới. Công ty có trụ sở tại Amsterdam, Noord-Holland và hiện đang sử dụng 209 nhân viên toàn thời gian. Công ty đã phát hành cổ phiếu lần đầu ra công chúng (IPO) vào ngày 05 tháng 02 năm 2014. Công ty hướng đến việc phát triển các phương pháp điều trị chỉ cần dùng một lần duy nhất, có khả năng chữa khỏi cho những bệnh nhân mắc các bệnh di truyền và các bệnh nghiêm trọng khác. Công ty phát triển các liệu pháp gen thông qua cả nghiên cứu nội bộ và hợp tác với các đối tác. Công ty sản xuất các liệu pháp điều trị gen dựa trên virus adeno-associated (AAV) tại các cơ sở của mình bằng quy trình sản xuất độc quyền, đạt quy mô thương mại và tuân thủ các nguyên tắc sản xuất tốt hiện hành (cGMP). AMT-061, sản phẩm chủ lực của công ty dành cho bệnh nhân mắc bệnh máu khó đông loại B, đang trong giai đoạn tiêm liều của nghiên cứu trọng điểm. AMT-130, sản phẩm ứng viên điều trị cho bệnh nhân mắc bệnh Huntington đang trong giai đoạn nghiên cứu lâm sàng I/II.