Giá PTC Therapeutics Inc (PTCT)

PTC Therapeutics, Inc. là một công ty dược phẩm sinh học, tập trung vào việc phát hiện, phát triển và thương mại hóa các loại thuốc có sự khác biệt lâm sàng nhằm mang lại lợi ích cho bệnh nhân mắc các rối loạn hiếm gặp. Công ty có trụ sở chính tại Warren, New Jersey và hiện có 939 nhân viên toàn thời gian. Công ty đã tổ chức chào bán cổ phiếu lần đầu ra công chúng (IPO) vào ngày 20 tháng 6 năm 2013. Công ty tập trung vào việc phát hiện, phát triển và thương mại hóa các loại thuốc có sự khác biệt lâm sàng nhằm mang lại lợi ích cho trẻ em và người lớn đang sống với các rối loạn hiếm gặp. Danh mục đa dạng các liệu pháp điều trị của công ty bao gồm một số sản phẩm thương mại và các ứng viên sản phẩm đang ở nhiều giai đoạn phát triển khác nhau, bao gồm giai đoạn phát hiện, nghiên cứu và thử nghiệm lâm sàng, tập trung vào việc phát triển các phương pháp điều trị mới cho nhiều lĩnh vực điều trị liên quan đến các bệnh hiếm gặp về thần kinh và chuyển hóa. Công ty hiện có hai sản phẩm là Translarna (ataluren) và Emflaza (deflazacort), dùng để điều trị bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) - một rối loạn hiếm gặp đe dọa tính mạng. Upstaza là một phương pháp điều trị gen dành cho bệnh thiếu hụt Aromatic L-Amino Decarboxylase (AADC), một rối loạn hiếm gặp ở hệ thần kinh trung ương (CNS). Tegsedi và Waylivra là các sản phẩm điều trị các bệnh hiếm gặp. Evrysdi là phương pháp điều trị bệnh loạn dưỡng cơ tủy sống (SMA).