Giá ProQR Therapeutics NV (PRQR)

ProQR Therapeutics NV là một công ty dược phẩm sinh học ở giai đoạn lâm sàng, chuyên nghiên cứu và phát triển các liệu pháp RNA nhằm điều trị các bệnh di truyền hiếm gặp nghiêm trọng, tập trung chủ yếu vào các bệnh võng mạc di truyền. Công ty có trụ sở tại Leiden, Zuid-Holland và hiện đang sử dụng 166 nhân viên toàn thời gian. Công ty đã niêm yết lần đầu ra công chúng (IPO) vào ngày 18 tháng 9 năm 2014. Doanh nghiệp này tham gia vào việc khám phá và phát triển các liệu pháp điều trị dựa trên axit ribonucleic (RNA) cho các rối loạn di truyền nghiêm trọng. Công ty thiết kế các ứng viên điều trị của mình nhằm đặc biệt nhắm mục tiêu và sửa chữa phân tử ARN thông tin bị lỗi, hay còn gọi là axit ribonucleic thông tin (mRNA), được phiên mã từ một gen đột biến để khôi phục biểu hiện và chức năng của protein bình thường, hay còn gọi là protein kiểu dại. Các ứng viên sản phẩm của công ty bao gồm QR-010, một oligonucleotide dựa trên RNA dùng để điều trị xơ nang (CF), và QR-110, một oligonucleotide dùng để điều trị chứng mù loà bẩm sinh Leber (LCA).