Intellia Therapeutics Inc (NTLA) Tài chính

Intellia Therapeutics, Inc. là một công ty chỉnh sửa hệ gen ở giai đoạn lâm sàng, chuyên phát triển các liệu pháp chữa trị sử dụng hệ thống CRISPR/Cas9. Công ty có trụ sở tại Cambridge, Massachusetts và hiện có 403 nhân viên toàn thời gian. Công ty niêm yết lần đầu trên thị trường chứng khoán vào ngày 06-05-2016. CRISPR là một công nghệ chỉnh sửa gen, đôi khi còn được gọi là CRISPR/Cas hoặc CRISPR/Cas9 khi đề cập đến việc sử dụng công nghệ CRISPR cùng với enzyme Cas9. Các ứng viên sản phẩm trong cơ thể (in vivo) của công ty tập trung xử lý các bệnh di truyền bằng cách triển khai công nghệ của mình, bao gồm CRISPR/Cas9 được vận chuyển bằng các hạt nano lipid (LNP), như một phương pháp điều trị cho các bệnh có nhu cầu điều trị chưa được đáp ứng cao. Hai ứng viên sản phẩm chủ lực trong cơ thể của công ty, nexiguran ziclumeran (nex-z hoặc NTLA-2001) dùng để điều trị bệnh amyloidosis chuyển vận thyretin (ATTR) và NTLA-2002 dùng để điều trị phù mạch di truyền (HAE), là những ứng viên liệu pháp dựa trên CRISPR đầu tiên được đưa vào cơ thể theo cách hệ thống thông qua truyền tĩnh mạch (IV), nhằm chỉnh sửa chính xác một gen trong mô đích ở người. Đối với các ứng viên sản phẩm ngoài cơ thể (ex vivo), công ty áp dụng công nghệ của mình để tạo ra các liệu pháp tế bào biến đổi gen nhằm điều trị các bệnh liên quan đến miễn dịch ung thư và tự miễn.