Benitec Biopharma, Inc. là một công ty công nghệ sinh học trong giai đoạn phát triển, hoạt động trong lĩnh vực phát triển các loại thuốc điều trị gen mới. Công ty có trụ sở chính tại Hayward, California và hiện có 16 nhân viên toàn thời gian. Công ty đã thực hiện IPO vào ngày 11 tháng 7 năm 2012. Doanh nghiệp tập trung vào việc phát triển các loại thuốc điều trị gen mới. Nền tảng công nghệ Silence và Replace độc quyền dựa trên công nghệ can thiệp ribonucleic acid (RNA) hướng đích bởi acid deoxyribonucleic (DNA) kết hợp giữa can thiệp RNA (RNAi) và liệu pháp gen để tạo ra các loại thuốc có khả năng đồng thời duy trì việc tắt gen gây bệnh kéo dài và cung cấp đồng thời các gen thay thế bình thường sau một lần dùng duy nhất thuốc điều trị. Công ty đang phát triển thuốc điều trị dựa trên nền tảng Silence và Replace (BB-301) cho các tình trạng bệnh mạn tính và đe dọa tính mạng ở người, bao gồm cả Bệnh teo cơ hầu họng (OPMD). BB-301 là một liệu pháp gen dựa trên vector virus liên quan đến adeno (AAV) được thiết kế nhằm tắt biểu hiện của các gen gây bệnh (làm chậm hoặc ngừng cơ chế tiến triển của bệnh) và đồng thời thay thế các gen đột biến bằng các gen bình thường, lành tính.