Sarepta Công Bố Dữ Liệu Sớm Tích Cực cho Hai Thuốc Điều Trị Bệnh Thần Kinh Cơ

Edgen Stock·Mar 25 2026, 12:25

Chia sẻ đến

Chia sẻ đến

Sao chép liên kết

Tóm tắt chính

Sarepta Therapeutics đã báo cáo kết quả lâm sàng ban đầu đầy hứa hẹn cho hai ứng cử viên thuốc siRNA mới, có khả năng thúc đẩy niềm tin của nhà đầu tư sau một năm đầy thách thức. Dữ liệu, được công bố vào ngày 25 tháng 3, cho thấy các loại thuốc nhắm mục tiêu vào hai bệnh thần kinh cơ hiếm gặp đã thể hiện tác động sinh học tích cực và khả năng dung nạp tốt, mang lại một hướng tăng trưởng tiềm năng mới cho công ty.

Vào ngày 25 tháng 3, Sarepta đã công bố dữ liệu lâm sàng giai đoạn 1/2 tích cực cho các ứng cử viên siRNA SRP-1001 và SRP-1003 của mình, nhắm mục tiêu vào các bệnh thần kinh cơ hiếm gặp.
Tin tức này cung cấp một chất xúc tác tiềm năng cho cổ phiếu, vốn đã giảm 79% trong năm qua sau những lo ngại về an toàn với thuốc chủ lực của họ, Elevidys.
Công ty tiếp tục đối mặt với những trở ngại, bao gồm doanh thu giảm 33% so với cùng kỳ năm trước trong Q4 2025 và sự giám sát quy định liên tục đối với các phương pháp điều trị quan trọng khác của họ.

Thuốc siRNA mới cho thấy triển vọng sớm trong các thử nghiệm giai đoạn 1/2

Vào ngày 25 tháng 3, Sarepta Therapeutics (NASDAQ:SRPT) đã công bố kết quả ban đầu tích cực từ các nghiên cứu giai đoạn 1/2 cho hai loại thuốc siRNA thử nghiệm, đánh dấu một bước đột phá tiềm năng cho danh mục sản phẩm của họ. Các thử nghiệm đối với SRP-1001, nhắm mục tiêu vào chứng loạn dưỡng cơ mặt vai cánh tay loại 1 (FSHD1), và SRP-1003, cho chứng loạn dưỡng cơ trương lực loại 1 (DM1), đều cho thấy phơi nhiễm cơ phụ thuộc liều và khả năng dung nạp tốt. Những phát hiện này đại diện cho một sự xác nhận đầu tiên quan trọng về việc mở rộng của công ty vào các loại thuốc di truyền dựa trên siRNA cho các bệnh hiếm gặp.

Dữ liệu mang lại hy vọng sau khi cổ phiếu giảm 79%

Bản cập nhật danh mục sản phẩm đầy hứa hẹn này đến vào thời điểm quan trọng đối với Sarepta, khi cổ phiếu của họ đã giảm 79% trong 12 tháng qua. Sự sụt giảm mạnh này được thúc đẩy bởi những thất bại đáng kể, bao gồm cả cái chết của bệnh nhân liên quan đến suy gan từ thuốc Elevidys chủ chốt của họ cho bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD). Những vấn đề an toàn này đã làm tổn hại đến tâm lý nhà đầu tư và góp phần làm doanh thu của công ty giảm 33% so với cùng kỳ năm trước xuống còn 442,9 triệu USD trong quý 4 năm 2025. Thành công ban đầu của SRP-1001 và SRP-1003 mang lại một con đường tăng trưởng tiềm năng mới để bù đắp những thách thức trong danh mục thương mại của họ.

Các nhà phân tích thận trọng khi các rào cản pháp lý vẫn còn

Phố Wall vẫn chia rẽ về quỹ đạo của Sarepta, với xếp hạng đồng thuận của các nhà phân tích là "Giữ" với mục tiêu giá trung bình là 21,28 USD. Tuy nhiên, một số công ty thấy tiềm năng tăng giá đáng kể, với Mizuho Securities tái khẳng định xếp hạng "Mua" với mục tiêu giá 31,00 USD và Oppenheimer duy trì xếp hạng "Mua" với mục tiêu giá 37,00 USD. Các nhà đầu tư cũng đang theo dõi những nỗ lực của công ty nhằm chuyển đổi các phê duyệt nhanh cho các loại thuốc DMD khác của họ, Amondys 45 và Vyondys 53, thành phê duyệt truyền thống đầy đủ. Động thái này có thể củng cố nhượng quyền cốt lõi của họ nhưng đối mặt với sự không chắc chắn sau khi các thử nghiệm xác nhận đã bỏ lỡ các điểm cuối chính của họ.