Sarepta Bắt Đầu Tuyển Bệnh Nhân Cho Nghiên Cứu An Toàn Quan Trọng Với 25 Bệnh Nhân
Sarepta Therapeutics (NASDAQ:SRPT) đã công bố vào ngày 16 tháng 3 năm 2026, rằng họ đã bắt đầu sàng lọc và tuyển chọn bệnh nhân vào Đoàn hệ 8 của nghiên cứu ENDEAVOR. Thử nghiệm then chốt này sẽ đánh giá một giao thức an toàn ức chế miễn dịch nâng cao cho liệu pháp gen ELEVIDYS của họ, áp dụng cho những cá nhân không đi lại được mắc chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD). Đoàn hệ này dự kiến sẽ tuyển khoảng 25 người tham gia tại Hoa Kỳ.
Thiết kế nghiên cứu trực tiếp nhắm vào các lo ngại về an toàn đã cản trở liệu pháp. Những người tham gia sẽ nhận thuốc ức chế miễn dịch sirolimus trong 14 ngày trước khi truyền ELEVIDYS và trong 12 tuần sau đó. Các điểm cuối chính của thử nghiệm là tỷ lệ tổn thương gan cấp tính (ALI) và đo lường sự biểu hiện ELEVIDYS-dystrophin tại mốc 12 tuần, cung cấp một gói dữ liệu rõ ràng để xem xét quy định.
Con Đường Lấy Lại Thị Trường Sau Khi Hạn Chế Làm Giảm Doanh Số Xuống 131,5 Triệu Đô La
Nỗ lực lâm sàng này là phản ứng trực tiếp đối với một trở ngại quy định đáng kể từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA). Cơ quan này trước đây đã hạn chế nhãn thương mại của ELEVIDYS, loại bỏ các bệnh nhân không đi lại được sau khi hai cá nhân trong nhóm này tử vong do suy gan cấp tính sau điều trị. Động thái này được thực hiện để bảo vệ một nhóm bệnh nhân dễ bị tổn thương với bệnh tình tiến triển hơn.
воздействия thương mại của hạn chế là ngay lập tức và nghiêm trọng. Doanh số của Sarepta cho ELEVIDYS đã giảm xuống 131,5 triệu đô la trong quý 3 năm 2025, một sự sụt giảm mạnh từ 282 triệu đô la trong quý 2. Bằng cách chứng minh rằng chế độ sirolimus mới có thể giảm thiểu rủi ro gan, Sarepta đặt mục tiêu cung cấp cho FDA dữ liệu cần thiết để tiếp tục cấp phép thương mại cho nhóm bệnh nhân không đi lại được và phục hồi nguồn doanh thu đã mất này.
Các Nhà Phân Tích Nhắm Đến Năm 2027 Để Có Thể Mở Rộng Nhãn Hiệu
Các nhà phân tích xem nghiên cứu này là một bước quan trọng hướng tới việc khôi phục toàn bộ tiềm năng thị trường của liệu pháp. Các nhà phân tích của William Blair đã gọi sự chấp thuận của FDA đối với thiết kế nghiên cứu vào tháng 11 năm 2025 là một "bước đi mang tính xây dựng" mang lại "con đường khả thi" để có một nhãn hiệu rộng hơn. Nếu thử nghiệm tạo ra kết quả tích cực, Sarepta có thể được định vị để theo đuổi thay đổi nhãn hiệu, với các nhà phân tích dự báo khả năng phê duyệt sớm nhất là vào năm 2027.
Triển vọng này được hỗ trợ bởi nghiên cứu độc lập sơ bộ. Một phân tích hồi cứu của Trung tâm Y tế Đại học Vanderbilt trên sáu bệnh nhân DMD đã nhận sirolimus như một biện pháp dự phòng trước khi truyền ELEVIDYS cho thấy không ai phát triển suy gan cấp tính. Mặc dù kích thước mẫu nhỏ, kết quả này cung cấp một bằng chứng khái niệm ban đầu cho giao thức Đoàn hệ 8 và tăng thêm niềm tin của nhà đầu tư vào chiến lược của Sarepta.
Edgen Stock·Mar 16 2026, 13:26
