Denali giành được chấp thuận của FDA cho thuốc Avlayah nhắm mục tiêu vào não

FDA cấp phép thương mại thuốc đầu tiên cho Denali vào ngày 25 tháng 3

Denali Therapeutics (Nasdaq: DNLI) đã nhận được sự chấp thuận tăng tốc mang tính bước ngoặt từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) vào ngày 25 tháng 3 năm 2026, cho thuốc Avlayah (tividenofusp alfa-eknm) của mình. Quyết định này đánh dấu sự chuyển đổi của công ty thành một thực thể ở giai đoạn thương mại và cung cấp phương pháp điều trị mới đầu tiên được phê duyệt cho hội chứng Hunter (MPS II) trong gần 20 năm. Avlayah là một liệu pháp thay thế enzyme được chỉ định cho bệnh nhi có biểu hiện thần kinh của bệnh.

Việc phê duyệt cho phép Denali bắt đầu tiếp thị sản phẩm đầu tiên của mình, tạo ra một nguồn doanh thu mới cho công ty. Hội chứng Hunter là một bệnh di truyền hiếm gặp ảnh hưởng đến khoảng 500 cá nhân ở Hoa Kỳ và 2.000 người trên toàn thế giới, đại diện cho một thị trường tập trung với nhu cầu y tế chưa được đáp ứng đáng kể. Denali đã thông báo rằng họ sẽ tổ chức một cuộc gọi hội nghị vào ngày 25 tháng 3 lúc 12:30 chiều UTC-5 để thảo luận về việc phê duyệt.

Avlayah cho thấy giảm 91% dấu ấn sinh học bằng cách vượt qua hàng rào máu não

Quyết định của FDA được củng cố bởi dữ liệu từ thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1/2 cho thấy tác dụng mạnh mẽ của Avlayah đối với một dấu ấn sinh học bệnh chính. Liệu pháp này đã đạt được mức giảm 91% heparan sulfat trong dịch não tủy (CSF) so với mức ban đầu vào tuần thứ 24 của điều trị. Kết quả này đặc biệt quan trọng vì nó đạt được bằng cách vượt qua thành công hàng rào máu não, một thách thức lâu dài trong việc điều trị các rối loạn thần kinh.

Thành công này đóng vai trò là một xác nhận quan trọng cho nền tảng TransportVehicle™ (TV) độc quyền của Denali, được thiết kế để đưa các phân tử trị liệu lớn vào não. Việc xác nhận nền tảng này có thể giảm thiểu rủi ro cho các ứng cử viên thuốc khác trong đường ống của Denali nhằm mục tiêu điều trị nhiều loại bệnh thoái hóa thần kinh.

Cột mốc này xác nhận nền tảng TransportVehicle của chúng tôi và tiềm năng của nó trong việc vượt qua thách thức lâu dài của việc đưa các loại thuốc sinh học qua hàng rào máu não, với mục tiêu thay đổi việc điều trị nhiều loại bệnh thoái hóa thần kinh.

— Ryan Watts, Tiến sĩ, Đồng sáng lập và Giám đốc điều hành của Denali Therapeutics.

Phê duyệt mở ra doanh thu mới và Phiếu Đánh giá Ưu tiên có giá trị

Ngoài việc thiết lập nguồn doanh thu thương mại đầu tiên, Denali còn có được một tài sản tài chính đáng kể. Liên quan đến việc phê duyệt, FDA đã cấp cho công ty một Phiếu Đánh giá Ưu tiên Bệnh Nhi Khoa Hiếm gặp (PRV). Các phiếu này có thể được sử dụng để đẩy nhanh quá trình xem xét của FDA đối với một đơn xin thuốc trong tương lai từ mười tháng tiêu chuẩn xuống còn sáu tháng, hoặc chúng có thể được bán cho các công ty dược phẩm khác. PRV trong lịch sử đã có giá từ hàng chục triệu đến hơn một trăm triệu đô la, cung cấp một nguồn vốn không pha loãng.

Việc tiếp tục phê duyệt cho Avlayah có thể phụ thuộc vào việc xác minh lợi ích lâm sàng trong một thử nghiệm xác nhận Giai đoạn 2/3, hiện đang tuyển người tham gia. Tuy nhiên, đèn xanh ban đầu này thiết lập một tiêu chuẩn chăm sóc mới và cung cấp một bằng chứng khái niệm quan trọng cho chiến lược điều trị rộng hơn của Denali.