BioMarin lỗ 240 triệu USD, khủng hoảng Sarepta làm rung chuyển ngành liệu pháp gen

Edgen Stock·Feb 26 2026, 13:57

Chia sẻ đến

Chia sẻ đến

Sao chép liên kết

Tóm tắt chính

Ngành liệu pháp gen đang đối mặt với một cuộc suy thoái nghiêm trọng do cả thất bại thương mại và những lo ngại đáng kể về an toàn. Quyết định của BioMarin rút thuốc chủ lực Roctavian khỏi thị trường và sự thay đổi lãnh đạo của Sarepta sau cái chết của bệnh nhân đã làm nổi bật cuộc khủng hoảng khả năng tồn tại của các phương pháp điều trị đắt đỏ, ngay cả sau khi được cơ quan quản lý phê duyệt, gây ra những làn sóng chấn động khắp ngành.

Khủng hoảng khả năng thương mại: BioMarin đang rút liệu pháp hemophilia A Roctavian trên toàn cầu sau khi ghi nhận khoản lỗ 240 triệu USD, với lý do doanh số kém và không thể tìm được người mua tài sản.
Rủi ro an toàn gia tăng: CEO của Sarepta đã từ chức sau khi liệu pháp DMD Elevidys của họ đối mặt với cảnh báo hộp đen từ FDA sau cái chết của bệnh nhân, góp phần vào việc giá cổ phiếu sụt giảm 82% trong năm qua.
Sự rút lui rộng khắp của ngành: Các công ty dược phẩm lớn đang rời bỏ lĩnh vực này, được nhấn mạnh bởi việc Pfizer rút thuốc Beqvez trị giá 3,5 triệu USD do hoàn toàn thiếu nhu cầu thương mại kể từ khi được phê duyệt.

Mô hình thương mại sụp đổ khi BioMarin ghi nhận khoản lỗ 240 triệu USD

Khả năng tồn tại thương mại của ngành liệu pháp gen đang bị đặt dấu hỏi sau khi BioMarin thông báo vào ngày 24 tháng 2 rằng họ sẽ rút liệu pháp hemophilia A Roctavian khỏi thị trường toàn cầu. Quyết định này buộc công ty phải ghi nhận khoảng 240 triệu USD tổn thất từ việc xóa sổ hàng tồn kho và suy giảm tài sản. Việc rút lui này diễn ra sau một nỗ lực tuyệt vọng nhưng thất bại trong việc tìm người mua cho liệu pháp này, vốn đã gặp khó khăn kể từ khi được phê duyệt. Roctavian chỉ tạo ra 26 triệu USD doanh thu toàn cầu vào năm 2024, tăng lên chỉ 36 triệu USD vào năm 2025, những con số này còn xa mới đủ để biện minh cho chi phí hoạt động của nó.

Thất bại nổi bật này không phải là một sự cố đơn lẻ. Tháng 2 năm ngoái, Pfizer đã từ bỏ liệu pháp gen hemophilia B Beqvez trị giá 3,5 triệu USD, chưa đầy một năm sau khi được FDA phê duyệt vào tháng 4 năm 2024, vì không có một bệnh nhân nào nhận được điều trị thương mại. Tương tự, Roche đã khởi xướng một “tái tổ chức cơ bản” đơn vị liệu pháp gen Spark Therapeutics vào năm 2025 sau khi doanh số của liệu pháp tiên phong Luxturna sụt giảm 59% vào năm 2023. Ví dụ rõ ràng nhất là Bluebird Bio, một công ty tiên phong từng được ca ngợi với giá trị thị trường đỉnh điểm trên 30 tỷ USD, đã được một công ty cổ phần tư nhân mua lại vào đầu năm 2025 với chỉ 29 triệu USD sau khi danh mục các liệu pháp được phê duyệt của họ không tạo ra doanh thu đáng kể.

Khủng hoảng an toàn làm tê liệt Sarepta khi cổ phiếu giảm 82%

Làm trầm trọng thêm những khó khăn thương mại của ngành là một cuộc khủng hoảng an toàn ngày càng sâu sắc. Vào ngày 25 tháng 2, Sarepta đã thông báo về việc từ chức của CEO Doug Ingram, người đã làm việc gần một thập kỷ. Sự thay đổi lãnh đạo diễn ra sau một năm thảm họa đối với liệu pháp loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) Elevidys của họ, một phương pháp điều trị có giá 3,2 triệu USD mỗi liều. Sau khi hai bệnh nhân tử vong vào năm 2025, FDA đã đặt cảnh báo hộp đen—cảnh báo an toàn nghiêm trọng nhất của họ—lên thuốc và hạn chế việc sử dụng. Hậu quả từ các sự kiện an toàn đã xóa sạch niềm tin của nhà đầu tư, khiến cổ phiếu của Sarepta giảm 82% trong năm qua.

Các vấn đề an toàn đang gây ra cho Elevidys là triệu chứng của những thách thức rộng lớn hơn với các liệu pháp gen dựa trên AAV, vốn đã được liên kết với độc tính gan và các phản ứng miễn dịch nguy hiểm. Vấn đề này là trên toàn ngành. Vào tháng 1 năm 2026, FDA đã đình chỉ các thử nghiệm cho hai liệu pháp gen cốt lõi của REGENXBIO sau khi một bệnh nhân năm tuổi phát triển một sự kiện bất lợi nghiêm trọng liên quan đến ung thư, gây ra sự sụt giảm 32% giá cổ phiếu của công ty trong một ngày. Dữ liệu cho thấy rủi ro đang leo thang, với lĩnh vực liệu pháp gen trung bình một bệnh nhân tử vong mỗi ba tháng trong suốt năm 2025, khiến an toàn trở thành trở ngại chính cho tương lai của ngành.