Các điểm chính:
Valion Bio Inc. (Nasdaq: VBIO) đã đảm bảo được khoản tài trợ lên tới 7 triệu đô la từ chính phủ Hoa Kỳ để thúc đẩy ứng cử viên thuốc hàng đầu cho Hội chứng phóng xạ cấp tính (ARS), giúp giảm đáng kể rủi ro trên con đường phê duyệt cho một biện pháp đối phó nhắm vào nhu cầu y tế chưa được đáp ứng.
Thỏa thuận với Viện Quốc gia về Dị ứng và Bệnh nhiễm trùng (NIAID) không chỉ cung cấp vốn mà còn cung cấp hướng dẫn quy định quan trọng. Michael K. Handley, Giám đốc điều hành của Valion Bio cho biết: “Khi NIAID cung cấp cả vốn và kiến thức thực tế về quy định để thúc đẩy một chương trình, đó là một hồ sơ rủi ro khác biệt về chất so với một nghiên cứu do công ty tài trợ”.
Theo thỏa thuận đánh giá phi lâm sàng, NIAID sẽ tài trợ toàn bộ cho các nghiên cứu in vivo cần thiết cho Đơn đăng ký cấp phép chế phẩm sinh học (BLA) của Valion đối với thuốc Entolimod. Các nghiên cứu sẽ được tiến hành tại Viện Nghiên cứu Phóng xạ Sinh học Quân đội (AFRRI) bằng cách sử dụng một quy trình giống hệt quy trình mà FDA đã chấp nhận trước đó cho một biện pháp đối phó ARS, một động thái mà công ty cho rằng giúp giảm thiểu rủi ro thiết kế quy định một cách có ý nghĩa.
Đối với các nhà đầu tư, sự ủng hộ của chính phủ mang lại tầm nhìn trực tiếp cho việc nộp đơn BLA theo lộ trình Quy tắc Động vật của FDA và giải phóng vốn của công ty. Valion Bio hiện có kế hoạch chuyển hướng khoảng 7 triệu đô la mà họ đã dự chi cho chương trình này sang phát triển Entolasta, phân tử thế hệ thứ hai của mình, tạo ra hiệu quả hai lộ trình phát triển song song được tài trợ.
Nghiên cứu ban đầu do NIAID tài trợ sẽ đánh giá khả năng của Entolimod trong việc bảo vệ mô đường tiêu hóa sau khi chiếu xạ một phần cơ thể. Đây là một điểm khác biệt quan trọng, vì không có biện pháp đối phó nào hiện được phê duyệt hoặc dự trữ — chẳng hạn như Neupogen® (filgrastim) hoặc Neulasta® (pegfilgrastim) — chứng minh được hiệu quả trong việc bảo vệ đường tiêu hóa, vốn có thể hỏng trong vòng 48 giờ sau khi tiếp xúc bất kể chức năng tủy xương như thế nào.
Entolimod hoạt động như một chất chủ vận TLR5, một cơ chế được thiết kế để bảo vệ cả mô tạo máu (hình thành máu) và mô đường tiêu hóa. Tác động kép này có thể giải quyết toàn bộ chuỗi tổn thương gây chết người do bức xạ, một khả năng không có ở các tác nhân G-CSF hiện có chỉ hỗ trợ phục hồi tạo máu. Thuốc đã được quản lý trong 42 nghiên cứu trên linh trưởng không phải người và cho khoảng 300 đối tượng là con người.
Khoản tài trợ của NIAID bổ sung vào khoản đầu tư vốn đã đáng kể vào chương trình Entolimod, với tổng trị giá hơn 140 triệu đô la tính đến nay, bao gồm khoảng 35,6 triệu đô la tiền tài trợ trước đó của chính phủ Hoa Kỳ. Bằng cách tiếp nhận các chi phí hỗ trợ BLA, chính phủ đang thúc đẩy hiệu quả các kế hoạch của Valion.
Handley tuyên bố: “Số vốn chúng tôi đã lên kế hoạch triển khai cho chương trình này — khoảng 7 triệu đô la — giờ đây có thể được chuyển hướng sang việc thúc đẩy Entolasta™, phân tử thế hệ thứ hai của chúng tôi, vào phát triển lâm sàng”. Điều này cho phép công ty theo đuổi lộ trình thương mại trong chăm sóc hỗ trợ ung thư trong khi chương trình ARS do chính phủ hỗ trợ vẫn tiến triển, một chiến lược mà CEO mô tả là “các ưu tiên tích lũy”. Khi có kết quả nghiên cứu thuận lợi, NIAID đã cam kết cùng định hướng quy trình nộp đơn lên FDA cùng với Valion Bio.
Bài viết này chỉ dành cho mục đích thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
