Dự luật của Hoa Kỳ nhắm vào hơn 5.000 thử nghiệm của Trung Quốc thất bại nhưng vấn đề cốt lõi vẫn tồn tại

Một nỗ lực gần đây của các nhà lập pháp Hoa Kỳ nhằm ngăn chặn Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm (FDA) xem xét dữ liệu thử nghiệm lâm sàng được tạo ra tại Trung Quốc đã không được đưa vào một dự luật chi tiêu quan trọng, nhưng động thái này làm nổi bật cuộc khủng hoảng ngày càng tăng đối với khả năng cạnh tranh y sinh của Mỹ. Trong khi mối đe dọa lập pháp có thể đã tạm lắng, các nhà lãnh đạo ngành cảnh báo rằng Mỹ đang nhanh chóng đánh mất năng lực công nghiệp trong phát triển thuốc vào tay Trung Quốc và các quốc gia khác do chi phí trong nước tăng vọt và ma sát quy định.

"Chỉ số cạnh tranh xác định trong công nghệ sinh học hiện đại không còn là ai phát hiện ra một liệu pháp hứa hẹn trước tiên," Giám đốc điều hành Strand Therapeutics Jake Becraft cho biết trong lời khai gần đây trước Hạ viện Hoa Kỳ. "Mà là ai có thể chuyển đổi phát hiện đó thành dữ liệu lâm sàng đầu tiên trên người nhanh nhất."

Theo một bài báo gần đây, Trung Quốc đã mở rộng từ việc tổ chức ít hơn 8% các thử nghiệm lâm sàng toàn cầu vào năm 2010 lên mức vượt qua Hoa Kỳ về khối lượng thử nghiệm đăng ký hàng năm, hiện đang thực hiện hơn 5.000 thử nghiệm mỗi năm. Một báo cáo của JP Morgan lưu ý rằng mặc dù đề xuất từ chối dữ liệu này không có trong văn bản dự luật cuối cùng và không mang trọng lượng pháp lý, các nhà đầu tư nên tiếp tục theo dõi các căng thẳng tiềm ẩn.

Cốt lõi của vấn đề, theo Becraft, là "hiệu ứng bánh đà", nơi dữ liệu lâm sàng sớm thu hút đầu tư, tài năng và năng lực sản xuất, tạo ra một chu kỳ đổi mới tăng tốc mà Mỹ hiện đang đánh mất. Nếu Mỹ tiếp tục dựa vào các quốc gia khác để thực hiện các thử nghiệm giai đoạn đầu nhanh hơn và rẻ hơn, ông cảnh báo, "bạn sẽ mất khả năng thực hiện việc đó ngay tại Hoa Kỳ."

Rào cản gia nhập 20 triệu đô la

Động lực chính của sự tháo chạy này là khuôn khổ quy định trong nước đã trở nên đắt đỏ và chậm chạp một cách cấm đoán đối với các công ty công nghệ sinh học nhỏ. Becraft lưu ý rằng khi công ty của ông, Strand Therapeutics, được thành lập vào năm 2017, chi phí cho một hồ sơ Đăng ký Thuốc Mới Thử nghiệm (IND) đầy đủ được dự báo vào khoảng 9 triệu đô la. Đến khi công ty bắt đầu thử nghiệm lâm sàng, tổng chi phí đã tăng vọt lên hơn 20 triệu đô la.

Một phần đáng kể của chi phí này đến từ các yêu cầu về Hóa học, Sản xuất và Kiểm soát (CMC) của FDA, mà Becraft lập luận rằng họ xử lý các loại thuốc Giai đoạn 1 gần như thể chúng đã sẵn sàng để ra mắt thương mại. Điều này bao gồm các nghiên cứu về độ ổn định kéo dài nhiều năm và các yêu cầu nghiêm ngặt về thực hành sản xuất tốt (GMP) đối với nguyên liệu thô có thể không cần thiết cho các thử nghiệm an toàn ban đầu trên người. Điều này buộc các công ty nhỏ phải tìm đến một nhóm hạn chế các cơ sở sản xuất hợp đồng đắt đỏ, nơi họ thường bị hạ thấp ưu tiên để nhường chỗ cho các dự án lớn hơn.

Ngược lại, các quốc gia như Úc và Trung Quốc đã tạo ra các lộ trình quy định tinh giản hơn. Chương trình Thông báo Thử nghiệm Lâm sàng (CTN) của Úc cho phép hầu hết các nghiên cứu giai đoạn đầu được tiến hành với sự chấp thuận của Hội đồng Đánh giá Cơ sở (IRB) địa phương, chỉ yêu cầu một thông báo đơn giản cho cơ quan quản lý dược phẩm. Tương tự, Trung Quốc đã thúc đẩy các thử nghiệm do nhà nghiên cứu khởi xướng (IIT) được thực hiện bởi các nhà nghiên cứu tại các bệnh viện lớn chỉ yêu cầu sự chấp thuận của IRB, cho phép xác nhận nhanh chóng và chi phí thấp các ứng viên thuốc mới.

'Kịch bản đất hiếm' cho công nghệ sinh học

Becraft đưa ra một sự so sánh trực tiếp giữa tình trạng hiện tại của công nghệ sinh học Hoa Kỳ và "kịch bản đất hiếm", nơi Trung Quốc đã trợ cấp chiến lược cho việc tinh chế các vật liệu đất hiếm. Một khi quốc gia này nắm giữ giai đoạn quan trọng đó của chuỗi cung ứng pin xe điện, họ đã có được đòn bẩy đáng kể đối với các đối thủ phương Tây. Ông cảnh báo điều tương tự đang xảy ra trong y sinh.

Sự thúc đẩy chiến lược này được nhấn mạnh bởi chính sách công nghiệp của Bắc Kinh. Vào ngày 7 tháng 4, Quốc vụ viện Trung Quốc đã ban hành Nghị định số 834, trao cho cơ quan này những quyền hạn mới sâu rộng để trừng phạt bất kỳ công ty nước ngoài nào có hành động bị coi là gây hại cho an ninh chuỗi công nghiệp của Trung Quốc. Khuôn khổ pháp lý này được thiết kế để bảo vệ và thúc đẩy tham vọng đưa công nghệ sinh học trở thành trọng tâm của kế hoạch 5 năm tiếp theo.

Mặc dù FDA đã thừa nhận vấn đề, với việc Ủy viên Marty Makary yêu cầu Quốc hội cho phép tạo ra một lộ trình "IND cấp tốc" mới, đề xuất này vẫn chưa đi xa như các hệ thống ở Trung Quốc và Úc. Khi Mỹ tranh luận về cách ứng phó, dòng vốn, tài năng và sự đổi mới tiếp tục đi theo con đường ít bị cản trở nhất, đe dọa biến lĩnh vực công nghệ sinh học hàng đầu thế giới của Mỹ thành một kẻ đi sau.

Bài viết này chỉ mang tính chất thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.