Các điểm chính:
United Therapeutics Corp. đã nhận được sự chấp thuận từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) để bắt đầu thử nghiệm lâm sàng trên người đối với một loại tim lợn được biến đổi gen, một bước tiến lớn trong nỗ lực giải quyết tình trạng thiếu hụt cơ quan hiến tặng mãn tính.
Kristina DeSmet, Giám đốc cấp cao về Phát triển Sản phẩm tại United Therapeutics, cho biết trong một tuyên bố: "Việc đưa một cơ quan tim có nguồn gốc từ lợn vào các thử nghiệm lâm sàng trên người thể hiện một bước tiến xác định khác cho lĩnh vực cấy ghép dị chủng. Tim là một trong những cơ quan nội tạng phức tạp nhất để cấy ghép và việc tiến tới thử nghiệm lâm sàng phản ánh nhiều năm tiến bộ khoa học phối hợp."
Nghiên cứu mang tên EXPRESS sẽ thử nghiệm sản phẩm UHeart™ của công ty trên tối đa hai bệnh nhân bị suy tim giai đoạn cuối, những người không còn lựa chọn điều trị nào khác. UHeart đến từ một con lợn với 10 lần chỉnh sửa gen được thiết kế để làm cho cơ quan này tương thích hơn với cơ thể con người. Sáu gen người đã được thêm vào để tạo điều kiện chấp nhận về mặt miễn dịch, trong khi bốn gen lợn bị vô hiệu hóa để giảm nguy cơ thải ghép và kiểm soát sự phát triển của cơ quan. United Therapeutics sẽ gửi dữ liệu an toàn và hiệu quả từ người nhận cấy ghép đầu tiên cho FDA trước khi thu nạp người thứ hai.
Đây là thử nghiệm lâm sàng thứ ba về cấy ghép dị chủng của United Therapeutics, một tập đoàn vì lợi ích công cộng, mở rộng nền tảng của mình từ bệnh thận giai đoạn cuối sang các tình trạng tim đe dọa đến tính mạng. Quyết định này được đưa ra khi gần 6,7 triệu người trưởng thành ở Hoa Kỳ bị suy tim, chiếm 14,6% tổng số ca tử vong vào năm 2023, theo CDC. Trong khi khoảng 8.000 người Mỹ nằm trong danh sách chờ ghép tim vào năm ngoái, chỉ có khoảng 4.000 ca phẫu thuật như vậy được thực hiện.
Nghiên cứu EXPRESS được thiết kế dưới dạng thử nghiệm Giai đoạn 1/2/3 liền mạch để đánh giá tính an toàn và hiệu quả của UHeart. Các tiêu chí hiệu quả chính bao gồm tỷ lệ sống sót của bệnh nhân và UHeart, chức năng tim và chất lượng cuộc sống sau 24 tuần cấy ghép. Những người tham gia sẽ được theo dõi suốt đời về các kết quả bao gồm khả năng sống sót và các nhiễm trùng lây truyền từ động vật tiềm ẩn.
Sự chấp thuận từ FDA đã giúp giảm đáng kể rủi ro cho chương trình cấy ghép dị chủng đầy tham vọng của công ty và cung cấp một sự xác thực quan trọng cho phương pháp chỉnh sửa gen của mình. Các nhà đầu tư giờ đây sẽ theo dõi việc bắt đầu nghiên cứu EXPRESS và dữ liệu an toàn cũng như hiệu quả từ bệnh nhân đầu tiên, đây sẽ là chất xúc tác quan trọng cho nền tảng UHeart và lĩnh vực cấy ghép dị chủng nói chung.
Bài viết này chỉ mang tính chất thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
