United Therapeutics Corp. đã thông báo rằng thuốc thử nghiệm ralinepag của họ đã giảm 55% nguy cơ chuyển biến xấu trên lâm sàng ở bệnh nhân tăng huyết áp động mạch phổi (PAH) trong một nghiên cứu giai đoạn cuối quy mô lớn, hoàn thành mục tiêu chính của thử nghiệm.
Bác sĩ Vallerie V. McLaughlin, chủ tịch ủy ban điều hành nghiên cứu, cho biết trong một tuyên bố: "Trong nghiên cứu ADVANCE OUTCOMES, ralinepag đã giảm nguy cơ chuyển biến xấu trên lâm sàng, giảm nồng độ NT-proBNP và cải thiện khả năng vận động ở những bệnh nhân PAH có nguy cơ thấp hơn và đã qua điều trị tích cực trước đó, nhấn mạnh những lợi ích tiềm năng của thuốc đối kháng thụ thể prostacyclin một lần mỗi ngày".
Kết quả tích cực (tỉ lệ rủi ro 0,45, p <0,0001) là nhất quán trên tất cả các phân nhóm bệnh nhân. Thuốc cũng đạt được các mục tiêu phụ quan trọng, bao gồm giảm 24,3% NT-proBNP, một dấu ấn sinh học quan trọng cho bệnh suy tim và cải thiện 20,4 mét trong bài kiểm tra đi bộ sáu phút (6MWD) so với giả dược.
Dữ liệu này định vị ralinepag có tiềm năng trở thành thuốc đối kháng thụ thể prostacyclin đường uống một lần mỗi ngày đầu tiên được phê duyệt cho bệnh PAH, một căn bệnh đe dọa tính mạng đặc trưng bởi huyết áp cao trong phổi. United Therapeutics cho biết họ có ý định nộp đơn xin phê duyệt lên Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) vào nửa cuối năm 2026.
Chi tiết nghiên cứu và Bối cảnh cạnh tranh
Nghiên cứu ADVANCE OUTCOMES là một thử nghiệm giai đoạn 3 dựa trên các sự kiện lâm sàng, thu hút 687 bệnh nhân PAH, những người được phân bổ ngẫu nhiên để dùng ralinepag hoặc giả dược bên cạnh liệu pháp hiện tại của họ. Phần lớn bệnh nhân đã sử dụng liệu pháp nền tảng kép, cho thấy đây là một nhóm bệnh nhân ở giai đoạn tương đối muộn và đã qua điều trị nhiều.
Ralinepag là một chất đối kháng thụ thể prostacyclin (IP) chọn lọc được thiết kế để bắt chước tác dụng của prostacyclin tự nhiên, một chất thúc đẩy giãn mạch và ức chế quá trình tái cấu trúc mạch máu. Dữ liệu của công ty cho thấy ralinepag có ái lực liên kết và hiệu lực cao hơn so với selexipag, chất chuyển hóa hoạt động của thuốc PAH đã được phê duyệt của Johnson & Johnson là Uptravi.
Hồ sơ an toàn của ralinepag nhất quán với các tác dụng phụ đã biết của nhóm prostacyclin, có thể bao gồm đau đầu, đau hàm và buồn nôn. Không có tín hiệu an toàn mới nào được xác định trong nghiên cứu.
Dữ liệu tích cực có thể cho phép United Therapeutics cạnh tranh hiệu quả hơn trên thị trường điều trị PAH đường uống. Các kết quả cho thấy hiệu quả của ralinepag và liều dùng một lần mỗi ngày thuận tiện có thể biến nó trở thành đối thủ cạnh tranh mạnh mẽ với các liệu pháp hiện tại.
Kết quả giai đoạn 3 thành công là một bước tiến quan trọng đối với United Therapeutics trong việc củng cố mảng kinh doanh thuốc PAH của mình. Đối với các nhà đầu tư, sự kiện quan trọng sắp tới sẽ là việc công ty nộp Đơn đăng ký thuốc mới lên FDA, dự kiến vào cuối năm 2026.
Bài viết này chỉ mang tính chất thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
