Các điểm chính
Travere Therapeutics Inc. (Nasdaq: TVTX) đã nhận được sự chấp thuận đầy đủ của Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cho loại thuốc Filspari để điều trị xơ hóa cầu thận khu trú từng phần (FSGS), mở rộng tổng thị trường mục tiêu tại Hoa Kỳ của loại thuốc này lên hơn 100.000 bệnh nhân.
"Ngày hôm nay đánh dấu một cột mốc lịch sử đối với những người sống chung với FSGS, những người lần đầu tiên có một loại thuốc được FDA phê duyệt cho tình trạng hiếm gặp và tàn khốc này," Eric Dube, Tiến sĩ, chủ tịch kiêm giám đốc điều hành của Travere Therapeutics, cho biết trong một tuyên bố.
Sự chấp thuận cho loại thuốc, được gọi là sparsentan, dành cho người lớn và trẻ em từ 8 tuổi trở lên mắc FSGS không có hội chứng thận hư. Công ty ước tính điều này sẽ bổ sung thêm hơn 30.000 bệnh nhân mục tiêu. Trong nghiên cứu DUPLEX Giai đoạn 3, những bệnh nhân này đã thấy mức giảm protein niệu 48% có ý nghĩa thống kê vào tuần 108, so với mức giảm 27% ở những bệnh nhân dùng thuốc đối chứng irbesartan.
Cổ phiếu của Travere Therapeutics đã tăng vọt sau tin tức này vào thứ Ba. Quyết định này khiến Filspari trở thành loại thuốc đầu tiên và duy nhất được FDA phê duyệt cho FSGS, bổ sung chỉ định thứ hai vào sự phê duyệt hiện có cho bệnh thận IgA (IgAN) và tăng đáng kể tiềm năng doanh thu.
Sự chấp thuận dựa trên kết quả từ Nghiên cứu DUPLEX Giai đoạn 3, nghiên cứu can thiệp lớn nhất về FSGS cho đến nay. Ngoài tiêu chí chính là giảm protein niệu, những bệnh nhân được điều trị bằng Filspari không có hội chứng thận hư cũng cho thấy lợi ích về tốc độ lọc cầu thận ước tính (eGFR), một thước đo chính về chức năng thận. Thay đổi trung bình của eGFR từ mức nền đến Tuần 108 là -11,3 mL/phút/1,73 m2 đối với Filspari, so với -12,4 mL/phút/1,73 m2 đối với irbesartan.
"Trong nhiều thập kỷ, các lựa chọn điều trị còn hạn chế, thường dựa vào các liệu pháp ngoài nhãn như steroid dài hạn có thể gây gánh nặng đáng kể cho bệnh nhân," Tiến sĩ Kirk Campbell, chủ tịch Hiệp hội Thận Quốc gia cho biết. "Trong Nghiên cứu DUPLEX, FILSPARI đã mang lại sự giảm protein niệu nhanh chóng và bền vững... Đối với những bệnh nhân không có hội chứng thận hư hoạt động, nơi việc tối ưu hóa liệu pháp nền tảng là rất quan trọng, FILSPARI đại diện cho một lựa chọn mới quan trọng."
Sự chấp thuận củng cố vị thế của Filspari như một phương pháp điều trị nền tảng cho các bệnh thận hiếm gặp. Nhãn thuốc được mở rộng để bao gồm FSGS, một rối loạn tiến triển đặc trưng bởi sẹo thận, cung cấp một liệu pháp nhắm trúng đích mới cho một nhóm bệnh nhân có nhu cầu chưa được đáp ứng cao. Công ty sẽ cung cấp thuốc ngay lập tức để các bác sĩ kê đơn.
Bài viết này chỉ mang tính chất thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
