Tzield của Sanofi đã nhận được sự chấp thuận mở rộng từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ để trì hoãn sự khởi phát của bệnh tiểu đường tuýp 1 giai đoạn 3 ở trẻ em từ một tuổi, một sự mở rộng đáng kể cho liệu pháp làm thay đổi diễn tiến bệnh đầu tiên trong nhóm này.
Kimber Simmons, giáo sư nhi khoa tại Trung tâm Barbara Davis, cho biết trong một tuyên bố: “Sự phê duyệt này mở ra một chương mới quan trọng trong việc chăm sóc bệnh tiểu đường cho trẻ nhỏ mắc bệnh tiểu đường tuýp 1 giai đoạn 2 và gia đình của các em”.
Việc phê duyệt, được cấp theo quy trình xem xét ưu tiên, được hỗ trợ bởi dữ liệu an toàn và dược động học từ nghiên cứu PETITE-T1D Giai đoạn 4 với 23 người tham gia. Tzield, một kháng thể đơn dòng hướng CD3, được phê duyệt lần đầu tiên vào tháng 11 năm 2022 cho bệnh nhân từ tám tuổi trở lên. Thuốc cũng giữ chỉ định thuốc mồ côi (orphan drug), một trạng thái dành cho các phương pháp điều trị các bệnh ảnh hưởng đến dưới 200.000 người ở Hoa Kỳ.
Chỉ định mở rộng có thể làm tăng đáng kể thị trường tiềm năng của Tzield và củng cố dòng doanh thu của Sanofi từ mảng kinh doanh tiểu đường đang phát triển của mình. Việc phê duyệt củng cố vị thế dẫn đầu của Sanofi trong lĩnh vực bệnh tự miễn và có thể thu hút thêm đầu tư vào danh mục sản phẩm của mình trước các chỉ định mới tiềm năng cho Tzield.
Tiểu đường tuýp 1 là một bệnh tự miễn tiến triển làm suy giảm khả năng điều chỉnh lượng đường trong máu của cơ thể. Sự phê duyệt mới cho phép can thiệp ở giai đoạn 2 của bệnh, được xác định bởi sự hiện diện của hai hoặc nhiều tự kháng thể liên quan đến T1D và mức đường huyết bất thường, trước khi có chẩn đoán lâm sàng giai đoạn 3.
Christopher Corsico, Trưởng bộ phận Phát triển Toàn cầu tại Sanofi, cho biết: “Sự phê duyệt này nhấn mạnh tầm quan trọng của việc nhắm mục tiêu vào hệ thống miễn dịch sớm trong bệnh tiểu đường tuýp 1 tự miễn, nhằm tác động đến quá trình tiến triển tự nhiên của nó bằng cách trì hoãn việc mất khả năng sản xuất insulin trong tuyến tụy”.
Tzield cũng được phê duyệt cho bệnh nhân từ tám tuổi trở lên ở Liên minh Châu Âu (dưới tên thương hiệu Teizeild), Vương quốc Anh, Trung Quốc và Canada, cùng các quốc gia khác. Sanofi cũng đang tìm kiếm sự chấp thuận của FDA cho Tzield để trì hoãn sự tiến triển của T1D giai đoạn 3 ở những bệnh nhân từ tám tuổi trở lên vừa mới được chẩn đoán.
Sự phê duyệt cung cấp một lựa chọn can thiệp sớm hơn mới cho nhóm đối tượng nhi khoa có rủi ro cao, có khả năng thay đổi tiêu chuẩn chăm sóc. Các nhà đầu tư hiện sẽ theo dõi các báo cáo thu nhập sắp tới của Sanofi để biết các con số doanh thu ban đầu từ nhóm nhân khẩu học mở rộng này và bất kỳ cập nhật nào về việc xem xét của FDA đang chờ xử lý cho Tzield ở những bệnh nhân T1D giai đoạn 3 mới được chẩn đoán.
Bài viết này chỉ nhằm mục đích cung cấp thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
